SMA唯一口服药物利司扑兰进入医保
FIREFISH研究是一项在1-7月龄1型SMA患儿中开展的开放标签国际多中心临床研究，它分为两部分：第一部分为剂量探索性研究，第二部分为疗效和安全性的确证性研究。
柳叶刀综述：mRNA癌症疫苗的递送及临床进展
新冠肺炎大流行使得mRNA疫苗成为全球关注的焦点。事实上，新冠肺炎疫苗的快速发展得益于多年来在临床前和临床试验中以mRNA疫苗作为癌症治疗策略的相关研究。
导致中国人喝酒脸红的基因突变，还会增加心脏病风险，华人团队找到潜在治疗药物
ALDH2*2基因突变诱导了内皮细胞功能障碍，从而增加了冠状动脉疾病（CAD）风险，而SLGT2抑制剂（SGLT2i）可以预防和缓解这种内皮细胞功能障碍。
靶向纳米药物重塑免疫抑制肿瘤微环境增强肿瘤免疫治疗
抗癌免疫治疗已经在临床试验中被证实是有效的，与传统的化疗和放射治疗相比，它是一种有前途的癌症治疗方案。最初，细胞因子干扰素-a重组版本的批准在1986年开启了一个充满创新和可能的肿瘤治疗时代。
BJP：急性T淋巴细胞白血病的发病机制及靶向药物的研究进展
急性淋巴细胞性白血病(ALL)是一种恶性增殖的淋巴样细胞，早期分化受阻。淋巴细胞的异常增殖会在骨髓中积聚，并抑制正常的造血功能。成人ALL在确诊时往往有更高的风险因素，并有更多的共病。
上科大李剑峰团队开发全新mRNA递送平台FNP，更稳定、高效递送mRNA
肺部相关疾病，包括病毒感染、肿瘤和遗传性疾病等，对人类生命健康构成了巨大的威胁，然而，针对这些疾病的治愈性疗法还比较有限。随着各类关键性技术的发展，mRNA药物不仅能直接从转录水平上实现对疾病的治疗，
全球15款上市ADC药物技术透视及未来创新方向
抗体偶联药物，也称抗体药物偶联物（Antibody-drug conjugates），简称ADC。ADC是双靶点药物，由抗体、payload、linker三部分构成，抗体决定所治疾病类型
远大医药全球创新RDC药物TLX101国内IND获受理，有望成为胶质母细胞瘤开拓性治疗手段
作为远大医药核药抗肿瘤诊疗板块的核心产品，易甘泰®钇[90Y]微球注射液于2022年5月在国内正式上市后，已有50多家医院已完成了核素转让手续，正式手术已在国内17个省市的30余家医院展开。
靶向角鲨烯环氧酶可能在肝癌的药物开发和治疗中有用
肝细胞癌已发展成为肿瘤相关死亡的第三大原因，并已成为世界第六大常见肿瘤类型。据统计，2020年全球新增肝癌患者90.5677人，新增肝癌死亡83.018万人。