一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
FDA专家组否决“摇头丸”辅助治疗PTSD，两项3期临床试验数据未获信任
创伤后应激障碍（PTSD）是指个体经历、目睹或遭遇到一个或多个涉及自身或他人的实际死亡，或受到死亡的威胁，或严重的受伤，或躯体完整性受到威胁后，所导致的个体延迟出现和持续存在的精神障碍。
Nature子刊：间充质干细胞治疗瘫痪，临床试验结果积极
该论文介绍了CELLTOP试验所有的10名参与者的入组和96周随访结果。证明了自体AD-MSC的采集和鞘内注射给药在脊髓损伤治疗中的安全性。
PNAS：一种癌症药物或有望降低机体血糖水平
本文研究揭示了CRL3在肝脏代谢调节机制中所扮演的重要角色，并证实了CRL3下游NRF2的过度激活或许会导致肝脏代谢不适应肥胖和胰岛素耐受的发生。
龙尔平/陈庆宇团队研发“小世界增强”落地级医学大模型，并推向临床试验
不同于主流的通用大模型，该研究将整体医疗场景拆分为特定的“小世界”，建立了全景数据采集-知识精炼-算法增强的“小世界增强”SSPEC技术框架，成功研发了兼具高专业度和共情支持的导诊大模型。
Nature Genetics：序列特征与药物疗效的巧妙结合：无义突变治疗的未来
该研究提供了大量关于PTC翻译贯通的实验数据，并成功构建了能够预测药物效果的模型，为未来的个性化治疗设计提供了有力支持。
临床试验证实，新型间歇性禁食方案可实现更好的减肥效果并改善肠道健康
这项研究强调了间歇性禁食和蛋白质配速饮食方案在改善肠道健康和体重管理方面的潜力。这些发现为开发有效治疗肥胖及其相关代谢紊乱的饮食干预措施提供了有希望的途径。
专注“AI+药物递送”，剂泰医药完成1亿美元C轮融资
剂泰医药利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现，致力于研发创新纳米材料, 并为患者开发更有效的治疗药物，现已成为全球领先的药物递送平台之一。
默克与以色列AI公司合作开发ADC药物
Biolojic的人工智能驱动的药物发现平台使用人工智能和计算设计将人类抗体转化为具有特定功能（例如激动剂、拮抗剂和条件性结合剂）的可编程开关。
罗氏公司发布最新临床数据，单抗药物可持续减缓帕金森病进展
在这项最新研究中，研究团队比较了PASADENA开放标签扩展研究纳入的参与者与来自帕金森病进展标志物倡议观察性研究的外部比较组纳入的参与者。