银屑病创新药！优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx(bimekizumab)欧盟即将获批：疗效优于多款生物药!
bimekizumab强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)、喜达诺(Stelara)、可善挺（Cosentyx）。
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
FDA加速批准全球首个针对阿尔茨海默病明确病理机制新药
2021年6月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速批准途径批准 Aducanumab（Aduhelm）用于治疗阿尔茨海默病患者。在加速批准机制下，FDA会批准针对严重或危及生命的疾病、并有望带来显著优于现有疗法的治疗益处的新疗法。此项批准具有多方面的重要意义。
Acta Pharm Sin B：肠道微生物区系介导帕金森病治疗新药FLZ的吸收
肠道微生物区系在许多药物的药代动力学和药效学调节中起着重要作用。FLZ是一种新的鳞甲酰胺衍生物，已被证明对实验性帕金森病(PD)模型具有神经保护作用。目前FLZ正处于I期临床试验阶段，其吸收机制尚不完全清楚。由于FLZ的主要代谢物在小鼠的粪便中含量丰富，而在尿液和胆汁中很少，因此作者将重点放在肠道微生物区系上，以研究FLZ是如何被代谢和吸收的。本研究阐明了肠
白血病(AML)新药！百时美施贵宝Onureg(阿扎胞苷片)欧盟获批：缓解期AML患者首个一线口服维持疗法!
一线继续治疗中，与安慰剂相比，Onureg显著延长总生存期和无复发生存期！
p53靶点新药！eprenetapopt+维奈克拉+阿扎胞苷治疗TP53突变型急性髓性白血病(AML)：完全缓解率37%!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
Nature子刊：白血病潜在first-in-class新药——BAP1抑制剂
先前的研究已证明，ASXL1是包括白血病在内的髓系恶性肿瘤中最常发生突变的基因之一，与不良的临床结果相关。该基因编码 BAP1复合物的核心成分——一种核蛋白。然而，引起ASXL1突变进而改变BAP1活性并驱动这些疾病发展的分子机制仍有待研究，且先前关于ASXL1突变在调节BAP1复合物功能中的作用研究也仍不清楚。近期，发表在Nature Canc
罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!
Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
抗精神病新药！美国FDA批准Lybalvi(奥氮平/samidorphan)：治疗精神分裂症和双相I型障碍!
Lybalvi可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。