“first-in-class“疗法获FDA优先审评资格 治疗致命A型MoCD
BridgeBio Pharma和其子公司Origin Biosciences宣布，美国FDA已经接受了为fosdenopterin（原名BBP-870/ORGN001）递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格。Fosdenopterin是一种环吡喃单磷酸（cyclic pyranopterin monophosphate，cPMP）底物替代疗法，用于治
COVID-19致死数不断上升，专家担心新冠病毒、流感病毒可能形成致命组合
COVID-19的症状，与流感及由呼吸道病毒引起的疾病病症非常相似。天气变冷，使得大家更多呆在室内，因此每年秋季和冬季，这些病毒会变得非常活跃。两种疾病同时流行（twindemic），有可能会压垮卫生保健系统。一线医生的亲历作为波士顿社区卫生中心的一名医生，在为大量的少数族裔人群服务时，Julita Mir医生近距离体会到了新冠病毒大流行的破坏性影响，有的影
Cell：研究揭示免疫疗法引发神经毒性的原因
最近一项新研究发现，在保护血脑屏障（BBB）的脑细胞中发现了CD19分子。众所周知，CD19是CAR-T细胞免疫疗法中的明星靶点，广泛表达于白血病，淋巴瘤和多发性骨髓瘤细胞表明。
Cell Stem Cell：新研究揭示COVID-19如何可能引发致命的肺部炎症
2020年9月25日讯/生物谷BIOON/---为了应对由新型冠状病毒SARS-CoV-2引起的COVID-19大流行，需要有能够复制人类疾病发展、识别潜在靶点和进行药物测试的模型。具体来说，鉴于多种呼吸道上皮细胞被认为是病毒侵入的靶点，因此，获得主要的人类肺部体外模型系统是优先考虑的。如今，在一项新的研究中，来自美国波士顿大学的研究人员研究了由人诱导性多能
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
Nat Med：遗传检测预测药物的肝脏毒性
根据最近发表在《Nature Medicine》杂志上的一项研究，研究者们确定了一个“多基因风险评分”，该评分显示了一种药物（无论是批准的药物还是实验性药物）构成药物性肝损伤（DILI）的风险。
Sci Immunol：特殊的免疫分子信号或能促进宿主机体应对单纯疱疹病毒的抗体依赖性细胞毒性反应
2020年9月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Immunology上题为“HVEM signaling promotes protective antibody-dependent cellular cytotoxicity (ADCC) vaccine responses to herpes simplex v
救命的氧气为什么会给肺炎患者带来致命伤害？科学家发现意外的关键原因
感染新冠病毒后，从轻症转为重症的一个标志性症状是呼吸急促，患者血液中的氧气水平显着降低，这被称为低氧血症。为了让患者的血氧水平恢复正常，吸氧是治疗时常用的呼吸支持手段。然而，一项新研究表明，呼吸道疾病患者常用的这类疗法可能会通过意想不到的途径，产生意想不到的后果。在《科学》子刊Science Translational Medicine近日刊登的
Nature：蝙蝠基因组揭示它们如何携带致命病毒生存6500万年！
2020年7月27日讯 /生物谷BIOON /——虽然SARS-CoV-2病毒已经感染了1400多万人，但蝙蝠一直感染类似病毒，却没有任何已知症状。现在，跨越蝙蝠族谱的六个物种的最新基因组测序揭示了6500万年来它们是如何智胜病毒的。耶鲁大学研究蝙蝠进化的博士后Laurel Yohe说，这项发现是"了解蝙蝠超级免疫系统的一个很好的起点"，他没有参与这项工作。
阻断致命的细胞因子风暴是治疗COVID-19的重要武器
2020年7月23日讯 /生物谷BIOON /——杀手不是病毒，而是免疫反应。当前的大流行是独特的，不仅因为它是由一种使每个人都处于危险之中的新病毒引起的，而且还因为先天免疫反应的范围是多样和不可预测的。有的甚至强大到足以致命。在另一些地区则相对温和。塔夫斯大学生物医学研究所的Alexander (Sasha) Poltorak的研究与先天免疫有关。先天免疫是