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SOD1基因突变型肌萎缩索硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!

SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

2022-10-27

Nature:大脑被盖区在水合状态下释放多巴胺

在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校和霍华德-休斯医学研究所等研究机构的研究人员发现大脑的某一部分会在水合状态下释放多巴胺。

2022-07-25

Nature:免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓索硬化症中发挥重要作用

在一项新的研究中,来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说,免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)(也被称为卢伽雷氏病)中发挥基本作用。

2022-06-29

科学家发现白细胞介素18受体辅助蛋白的变体可预防肌萎缩索硬化症

该研究揭示了遗传变异可以通过减少神经炎症来预防ALS,并强调非编码基因组在遗传关联研究中的重要性。

2022-04-13

Cell:科学家揭示脊髓小脑束神经元对哺乳动物运动的控制机制

  运动是动物生存所必需的一种复杂行为。脊椎动物的运动依赖于被称为中枢模式发生器(CPG)的脊柱间神经元,其产生的活动负责屈肌和伸肌以及身体左右两侧的交替。目前,尚不清楚是多种还是单一的神经元类型负责控制哺乳动物的运动。美国哥伦比亚大学研究团队揭示,腹侧脊髓小脑束神经元(VSCT)对哺乳动物运动的控制机制。该研究成果《Cell》上发表,题

2022-02-16

eLife:机体的免疫细胞或与肌萎缩性索硬化症患者的预后和生存密切相关

来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现,免疫细胞或能帮助预测ALS患者的预后。

2022-03-21

Neuron:识别出与肌萎缩性脊髓索硬化症等疾病发生相关的运动神经元“毒素”

2022年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --非细胞自主机制会导致神经变性疾病的发生,比如肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆症(FTD),其中星形胶质细胞是释放不明因子并对运动神经元(MNs)产生一定的毒性。近日,一篇发表在国际杂志Neuron上题为“Excessive release of inorganic phosphate by AL

2022-03-20

科学家最新发现了预防主动脉瘤形成的miRNA- miR-424/322

腹主动脉瘤破裂(AAA)是老年人猝死的主要原因之一。与腹主动脉破裂相关的死亡率可达65.9%。一些心血管危险因素,包括高血压、吸烟和高脂血症,都与AAA和主动脉钙化(AC)的发生有关。

2022-03-01

肌萎缩索硬化症(ALS)新药!AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查:显著降低死亡风险!

AMX0035是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。

2022-02-28

Sox6的表达区分了黑质背偏倚多巴胺神经元,具有独特的特性和胚胎起源

帕金森病黑质致密部(SNc)腹侧层多巴胺(DA)神经元明显退化,背侧层多巴胺(DA)神经元相对完好。定义每个SNc层的分子、功能和发育特征对于理解它们不同的易感性至关重要。

2021-12-06