新发现或有助开发抗疟新疗法
一个国际研究团队日前在英国《自然·通讯》杂志上发表论文说，他们有关疟原虫耐药性相关蛋白的新发现，可能有助开发新的抗疟疾疗法，也有可能用于增强现有抗疟药物的疗效。疟疾是一种由疟原虫引起的传染病，通过蚊子叮咬传播。疟原虫耐药性增强，对全球疟疾防控构成重大威胁。澳大利亚国立大学日前发表新闻公报说，一种名为PfCRT的蛋白质是疟原虫对多种药物产生耐药性的关键，且对疟
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
FDA咨询委员会9:1投票支持 创新干细胞疗法有望获批
Mesoblast公司宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9：1的投票结果，认为现有数据支持Ryoncil（remestemcel-L）在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者中的疗效。该公司的新闻稿指出，约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体B
Sci Adv：新疗法可扭转衰老
在最近一项研究中，来自KAIST的研究人员能够通过改变fo线虫虫细胞中的蛋白质活性来增加或降低生物的寿命，这为开发长寿药物提供了有趣的可能性。这些新发现发表在最近的《Science Advance》上。
爱尔兰科学家研究脑细胞工作方式获得癫痫新疗法
爱尔兰皇家外科学院慢性和罕见神经系统疾病国家研究中心（FutureNeuro）研究人员与马德里Severo Ochoa分子生物学中心（CBMSO）及巴塞罗那生物医学研究所（IRB）合作，找到了最常见癫痫形式的人脑细胞运作的关键新步骤，可能为耐药性癫痫患者带来新的治疗方法。该研究发表在最新一期的《Brain》杂志上。医学界已知基因活性的变化在癫痫发
首个突破性疗法花落传奇 国产创新药未来还要面对哪些挑战？
8月5日，国家药监局药品评审中心（CDE）在其官网上对首个拟突破性疗法品种进行了公示。公示信息显示，由南京传奇生物报审的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂），经CDE审核同意纳入突破性治疗程序。根据国家药监局7月8日发布的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》的规定，公示5日内无异议的（药品）即纳入突破性治疗药物
澳大利亚新疗法或可修复阿尔茨海默病造成的记忆损伤
澳大利亚麦考里大学科研人员日前宣布，他们发现一种基因疗法可修复小鼠因阿尔茨海默病造成的记忆损伤。研究人员希望这一疗法未来可以用于阿尔茨海默病的临床治疗。阿尔茨海默病患者的一种病理变化是脑内Tau蛋白过度磷酸化。研究人员发现，这种基因疗法可以激活脑内自然存在的一种名为p38伽马的酶。这种酶被激活后可以调节脑内Tau蛋白过度磷酸化，从而抑制阿尔茨海默病病情发展。
FDA批准创新嗜睡症疗法上市
Jazz Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年7月21日批准Xywav（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或白天过度嗜睡（EDS）。Xywav是一种羟丁酸钠产品，其独特的阳离子组成导致钠含量比目前治疗这些患者的标准疗法羟丁酸钠低92%，降低患者钠离子摄入过量的