PNAS：上海交通大学陈赛娟等团队合作发现白血病的“特洛伊木马”策略：干细胞来源的癌细胞“污染”免疫系统，从内部瓦解防御
研究揭示了fTF与AML亚型特异性的先天性和适应性免疫隔室分化缺陷相关，提示免疫细胞间通讯网络的格局发生了改变，这可能促进白血病原始细胞的存活与增殖。
Sci Adv：破解白血病耐药谜题——癌细胞竟用“变形线粒体”逃逸治疗
这项由罗格斯健康中心等机构完成的研究发现，急性髓系白血病细胞能通过上调OPA1蛋白来改变线粒体内部结构，从而抵抗常用药物维奈托克的杀伤作用。
上海药物所柳红/李佳/黄河等破解白血病耐药新策略：新靶向药虽强却会引发肿瘤“反弹”，巧用老药“援军”拦截，实现1+1>2疗效
该研究开发了 DC551040，这是一种高效、选择性且不可逆的 LSD1 抑制剂，在 I 期 AML 临床试验（CTR20222026）中具有良好的耐受性。
艾伯维在2026年美国皮肤病学会年会上公布中国首个乌帕替尼治疗特应性皮炎的大规模真实世界队列研究REACH-AD的中期分析
在中国真实临床实践中，乌帕替尼治疗中重度特应性皮炎患者显示高应答率——实现了最小疾病活动度和更高的临床及患者治疗目标，且多数患者持续治疗6个月¹。
3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
Adv Sci：南京医科大学宋宁宏等团队开发新的纳米酶，可逆转糖尿病阴茎海绵体炎症与表观遗传异常，有效治疗勃起功能障碍
研究结果不仅证实了Fe-DMOF在DMED治疗中的有效性，也验证了“scRNA-seq+ML”框架可作为一种高效策略，实现数据驱动的单原子纳米酶设计，用于疾病特异性治疗。
Autophagy：克罗恩病纤维化治疗新靶点，广州医科大学程旸等团队发现靶向WNT2B恢复自噬功能可减轻肠道纤维化
该研究发现揭示了WNT2B一种完全独立于其经典配体-受体信号传导的非经典细胞内功能，并将WNT2B确立为CD及其他自噬相关纤维化疾病的潜在治疗靶点。
Nat Commun：靶向大脑中的小胶质细胞有望恢复与阿尔茨海默病相关的脂质失衡
这项研究表明，阿尔茨海默病不仅仅是关于淀粉样斑块和tau蛋白缠结。它还涉及脂质平衡的破坏，其中小胶质细胞、星形胶质细胞和神经元各自扮演着不同的角色。
Nat Commun：激素波动才是女性抑郁与阿尔茨海默病关键推手
双样本孟德尔随机化研究证实，雌二醇水平及相关终生暴露因素与女性脑年龄差距、阿尔茨海默病和抑郁症无显著因果关联，激素波动为核心影响因素。
Aucta Pharmaceuticals在美国推出首款品牌仿制药罕见病产品 PYQUVI™（地夫可特口服混悬液），并预告 ZELVYSIA™（盐酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末）即将上市
AuctaPharmaceuticals,Inc.（以下简称"AuctaPharmaceuticals"）正筹备推出其全新品牌仿制药罕见病产品线的首款产品：PYQUVI™（地夫可特）口服混