2020世界血友病日：规范化预防治疗为助力患者实现血友患者“零出血”
2020年4月17日是世界血友病日，今年的主题是“援助+团结”（Get + involved），呼吁每一个人积极行动起来，从身边做起，全球协作，共同为实现“救治所有的患者”而努力。
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfa
BioMarin公司valrox在美欧进入审查，单次输注3年后年出血率减少96%！
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN27
BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于
全球首个血友病基因疗法：BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市，单次注射年出血率降低96%
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的治疗。值得一提的是，这是针对任何类型血友病基因治疗的
阿斯利康Brilinta单药降低临床相关出血风险疗效更优
日前，阿斯利康在美国心血管研究基金会经导管心血管治疗2019年度科学会议上公布了抗凝血剂Brilinta（替卡格雷）IV期独立研究TWILIGHT的新数据。结果显示，在已接受经皮冠状动脉介入治疗（PCI）并完成3个月双重抗血小板治疗的高危患者中，Brilinta单药方案与Brilinta+低剂量阿司匹林方案相比继续治疗12个月后降低了临床相关出血风险，同时没有增加主要不良心血管事件复合风险。研究结
阿斯利康Brilinta降低2型糖尿病患者MACE风险 但可能大出血
在历经多次挫折后，阿斯利康抗凝血剂Brilinta（替卡格雷）终于在III期临床试验THEMIS中取得了胜利。然而，近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布的完整数据，打破了行业人士对该结果可能刺激Brilinta在合并冠状动脉疾病的2型糖尿病患者群体中渗透的任何希望。这是因为Brilinta预防心血管事件的治疗受益被增加的大出血风险所抵消。美国波士顿布莱根妇女医院医师Dheepak Bh
Neurology：太低的LDL胆固醇可能会增加出血性中风的风险
2019年7月8日讯/生物谷BIOON/---目前的指南建议降低胆固醇，以降低心脏病风险。在一项新的为期9年的研究中，来自中国和美国的研究人员研究了低密度脂蛋白胆固醇（LDL）---通常称为“坏”胆固醇---与出血性中风之间的关系，结果发现如果胆固醇下降过低，这可能会增加出血性中风的风险。当血管在大脑中爆裂时，这种类型的中风就会发生。相关研究结果于2019年7月2日在线发表在Neurology期刊
诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友