本周六在线直播！面对无法根治的出血，如何让患者过上正常生活？

1. 会议

来源：生物谷 2020-07-14 08:27

无法正常上学、不能尽情奔跑、双臂因为接受治疗而扎满针孔……这就是被称为“玻璃人”的血友病患者日常。血友病是一种罕见的出血性疾病，也是罕见病中的“大病种”，影响着全球数十万人的健康生活。过去20年里，血友病的药物研发取得了突破性的进展。然而根据世界血友病联盟的一份调查，仍有75%的出血性疾病患者无法得到有效治疗，真正让血友病患者获得接近正常人的生活还任重而道远

无法正常上学、不能尽情奔跑、双臂因为接受治疗而扎满针孔……这就是被称为“玻璃人”的血友病患者日常。血友病是一种罕见的出血性疾病，也是罕见病中的“大病种”，影响着全球数十万人的健康生活。

过去20年里，血友病的药物研发取得了突破性的进展。然而根据世界血友病联盟的一份调查，仍有75%的出血性疾病患者无法得到有效治疗，真正让血友病患者获得接近正常人的生活还任重而道远。

扫描上图二维码，即可访问药明在线视频平台，免费注册参会

今年8月，血友病有望迎来首款基因疗法，改变患者们的生活。值此之际，药明康德将于北京时间7月18日上午9：30，通过药明在线视频平台，面向全球观众举办“让科学引领”公益系列论坛血友病专场，聚焦血友病的临床诊疗进展和技术研发趋势，探讨创新疗法迭代发展的时代血友病领域亟待解决的医学难题，为变革性疗法的到来提供前沿洞见和崭新思路。

感谢摩根士丹利、高盛、华泰证券、华兴资本、瑞银集团、启明创投、德勤、Zoom、血友之家、病痛挑战基金会、蔻德罕见病中心、医学界、新浪医药、奇点网、阿里健康、云鹊医、生物谷、领研网、医界等合作伙伴的支持。

1．中国的一线实践与经验

在中国，血友病如何进行临床诊断与治疗？血友病领域的知名临床医生和科研专家又有哪些来自一线的实践与经验？我们邀请了多位中国血友病诊疗领域的知名医生和科研专家，以及来自媒体和患者组织的嘉宾，进行一对一的深度对话。在这些对话中，我们将为您展现，中国一线血友病诊疗的实践与经验。

专题讨论嘉宾名单：

杨仁池教授，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任，中国研究型医院学会罕见病分会常务理事、血栓与止血专业委员会常务委员，中国罕见血液病工作组组长。带领中国血友病中心协作组，在血友病诊治方面做出杰出贡献，在血友病诊疗领域具有丰富的临床经验，以第一作者或通讯作者发表SCI论文100余篇。主持人：陈亚慧老师，奇点网创始人、总编。奇点网创办于2014年，是医疗科技领域具有影响力的媒体平台和知识服务商之一。吴润晖教授，国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任，中国血友病治疗协作组成员及儿科组负责人。首次提出“凝血因子小剂量预防治疗方案”，并建立中国血友病患儿使用的生活质量评估表。主持人：关涛老师，中国血友之家创始人、会长，北京血友之家罕见病关爱中心理事长，同时也是一名血友病患者。中国血友之家是颇具影响力的血友病患者组织，成立至今已救助困苦、危重的血友病患者超过6500人。王学锋教授，上海交通大学医学院检验系主任，附属瑞金医院实验诊断中心主任、检验科主任、临床输血科主任。专注于包括血友病在内多种疾病的检测与筛查，正在参与制订检测凝血因子VIII的行业规范。主持人：陈婕老师，医学界传媒总编。中国领先的医疗资讯平台，医学界以“服务医生、改善医疗”为宗旨，向医务工作者提供优质资讯。

2．来自全球的洞见

公益论坛主席、药明康德副总裁、内容部负责人蔡辉博士将对话世界血友病联盟（WFH）副主席Glenn Pierce博士。50多年来，世界血友病联盟已涵盖全球140个国家，在改善和保障遗传性出血性疾病患者的救治方面处于全球主导地位。而作为一名严重的血友病患者，Pierce博士本人在生物技术研发行业拥有30多年的从业经验，曾在多家大型跨国药企担任血液学领域的重要负责人，参与推动了5款血友病疗法在创新合作下的诞生。在他看来，技术手段的进步正引领血友病的药物研发向治愈疾病发起挑战。那么，从治疗到治愈，实现这个飞跃还需要解决哪些问题？全球合作又将如何实现“救治所有患者”的愿景？Pierce博士的分享将从多个维度，带来别样的洞见。

过去20年，血友病的治疗手段推陈出新。从传统的凝血因子替代疗法，到有治愈疾病潜力的基因疗法，这一路的迭代演变，给创新药物研发带来了哪些宝贵的经验和启发？蓄势待发的突破性疗法又将如何造福患者？在这场对话中，我们邀请到正在研发与诊疗一线的顶尖医生和科学家，与全球观众和读者朋友们分享创新药物和突破性疗法的最新进展。

药明康德致力于帮助合作伙伴降低新药研发门槛，通过一体化赋能平台，使更多医药企业、科研机构、医院医生以及患者群体受益，加速将更多治疗罕见病的好药、新药带给全球病患。我们坚信，让“罕见病”不“罕治”，才是未来应该有的样子。

版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。

87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->