柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Immunity：抑制性共受体Lag3通过限制Myc依赖的代谢程序调节Treg细胞功能
这篇文章揭示了Lag3共受体调节Treg细胞免疫抑制功能的具体机制，Lag3通过PI3K-Akt信号通路抑制Myc的表达，当Lag3缺失后Myc表达升高并激活下游代谢基因的表达。
2024-11-19
Nature子刊：王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统，实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造，开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具，在小鼠体内实现了高效基因编辑，凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
2025-05-26
Nature：科学家揭秘人类胚胎早期发育中的基因奥秘——为何有些怀孕会失败？
大约每136次怀孕中就有一次因为胎儿中的新突变而失败，这一发现不仅让我们对人类基因组有了更深入的理解，也为那些经历怀孕失败的家庭带来了新的希望。
2025-05-27
Cell：科学家揭秘先天基因密码如何影响癌症发展？有望开启精准医疗新时代
通过一种名为“精准肽组学”的先进技术，研究团队对超过33万个编码蛋白质的先天基因变异进行分析揭示了这些变异如何在肿瘤中发挥作用。
2025-04-18
SAVANA如何颠覆癌症基因组分析的传统认知？
SAVANA让我们能够以前所未有的精度，窥探癌症基因组的“变形记”，从而为开发更有效的诊断方法、更精准的治疗方案，乃至最终战胜癌症，奠定了坚实的基础。
2025-06-05
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
Science：我国学者破解哺乳动物再生能力丢失之谜，激活这个基因实现耳廓再生
该研究基于华大自主研发的时空组学技术 Stereo-seq 和高通量测序平台 DNBSEQ-T10，首次发现 Aldh1a2 基因的表达不足导致的视黄酸合成不足是高等哺乳动物小鼠耳廓再生失败的核心机制
2025-06-30
Nature Biotechnology：基因快递车再升级！研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
当多个AAV进入同一细胞，它们的基因组会自发拼接成"分子拼图"，让不同病毒携带的增强子（Enhancer）和启动子（Promoter）重新组合。
2025-03-23