Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
新研究找到溃疡性结肠炎关键基因 OTUD3，从根源修复肠道屏障有戏了！
研究发现，OTUD3基因的致病性突变会破坏肠道上皮屏障功能，引发内质网应激和炎症反应，增加溃疡性结肠炎风险，这种基因异常在患者中很普遍，为疾病诊断和治疗提供了新方向。
2025-10-22
《自然・免疫学》揪出元凶：缺氧悄悄“剪断”免疫细胞基因开关，后遗症持续半年以上
研究团队发现，低氧似乎会在产生中性粒细胞的骨髓细胞上留下持久印记，这意味着即使在氧含量恢复正常后，其影响仍可能持续存在。
2025-10-30
汪阳明团队创新双组学技术MAPIT-seq：在单细胞水平同时绘制RNA结合蛋白作用图谱与基因表达图谱的新利器
MAPIT-seq在检测互作图谱的同时可以同步获取转录组信息，实现功能结合与表达背景的双重解析。
2025-08-17
Eur J Pharm Sci：细菌脂质包被多孔颗粒载药后，抗结核效力显著提升，对细胞内外分枝杆菌抑制与杀灭效果更优
本研究发现，用牛分枝杆菌卡介苗脂质与肺表面活性物质成分涂层的载药介孔二氧化硅颗粒，能更有效抑制分枝杆菌生长及杀灭细胞内分枝杆菌，且安全性良好，为治疗分枝杆菌感染提供了新策略。
2025-08-18
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Stem Cell Res Ther：基因改造基质细胞巧建仿生微环境，无需额外养料也能养好造血干细胞
本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境，无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性，为基因治疗提供新方案。
2025-07-23
妙佑团队发现，截短型HER2有免疫抑制功能，导致乳腺癌对T-DXd耐药
这项研究成果，揭示了截短型HER2——p95HER2发挥免疫抑制作用的机制，强调了在临床治疗中开展不同类型HER2检测的必要性。
2025-07-03
Cancer Cell：卞修武/陈图南/冯华/李飞/王玉海等揭示长距离神经信号促进致命脑肿瘤进展的新机制
这些发现揭示了神经元与神经胶质瘤之间连接的复杂性，突显了长距离神经调控通路作为胶质母细胞瘤（GBM）有前景的治疗靶点。
2025-08-19