FDA接受NSCLC药物Gilotrif新药申请病赋予优先审查资格
2017年10月12日讯 /生物谷BIOON/ --近日，勃林格殷格翰集团（Boehringer Ingelheim）宣布，FDA接受Gilotrif对转移性肺小细胞肺癌（NSCLC，metastatic non-small cell lung cancer）治疗的补充新药申请并赋予优先审查资格。目前，Gilotrif正作为NSCLC患者的一线疗法被临床试验评估。经FDA批准的检测方法检测，接受评
FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA
CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号
2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日，CBIO（CatalystBiosciences）宣布，FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。 CBIO的CEO Nassim Usman博士说：“CB2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友
ARDM公司治疗支气管扩张病药物Linhaliq获FDA新药申请优先审查资格
2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --近日，ARDM（Aradigm）公司宣布，FDA将优先审批公司治疗绿脓杆菌感染引起的慢性NCFBE（non-cystic fibrosis bronchiectasis，非囊性纤维化支气管扩张病）药物Linhaliq的新药申请。与标准的审查流程相比，FDA给予Linhaliq优先审批状态加速了获批的进程。FDA对于Linhaliq完成PDUFA(处
美国和欧洲监管部门授予铜代谢异常遗传病的基因药物VTX801孤儿药称号
2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日，VivetTherapeutics宣布，公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。WD是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病，发病概率约为1/40000人。WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏，导致组织中积累铜元素，引发组织毒性（尤其是肝脏和中枢神
法布里病药物Migalastat获FDA快速通道认定
9月19日，美国生物技术公司Amicus Therapeutics表示，美国FDA已经授予公司在研口服精准治疗药物Migalastat用于治疗具有易感型遗传突变的法布里病（约占全部法布里疾病的35%-50%）的快速通道地位。快速通道路径旨在加速那些对严重或威胁生命疾病的治疗具有临床潜力，以及那些已有的临床或非临床研究数据显示有潜力满足临床未满足的治疗需求的药物或生物制品的开发及审评过程
II型糖尿病药物治疗I型糖尿病有奇效
2017年9月15日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《The Lancet Diabetes and Endocrinology》杂志上的一篇文章，一类被用于治疗II型糖尿病的药物“dapagliflozin（DEPICT-1）”对I型糖尿病患者也显现出了明显的治疗效果。该研究是由来自Buffalo大学的研究者们做出的，相关结果同时在最近召开的欧洲糖尿病学会上得到了展示。
诺华重磅银屑病药物疗效持久达5年
今日，诺华（Novartis）宣布了一项3期临床试验的结果，作为同类首个（first-in-class）全人源化白细胞介素17A（IL-17A）抑制剂，Cosentyx（secukinumab）能给中重度斑块性银屑病患者提供长达5年的持续皮肤清洁疗效。这些结果首次在第26届欧洲皮肤病与性病学会（EADV）大会上公布。银屑病是一种常见的非传染性的自身免疫性疾病，影响了全球范围内超过1.2
Bioverativ与Bicycle Therapeutics携手开发血液病药物
2017年9月11日讯 /生物谷BIOON/ -- 近日，Bioverativ和Bicycle Therapeutics联合宣布，两家公司将携手开发用于治疗血友病和镰状细胞性贫血症的新型药物。Bioverativ是2017年从Biogen分离出来的独立公司，致力于血友病及其他罕见血液病的药物开发。Bicycle Therapeutics由Gregory Winter爵士和Christian Hei
治疗肺部疾病的药物有望抵抗帕金森病
图片来自S. Mittal et al., Science (2017)。2017年9月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国、加拿大、德国和挪威的研究人员发现某些抗哮喘药物中的化合物似乎能够抑制参与帕金森病的一个基因（即SNCA，编码α-突触核蛋白）的活性，因而可能能够被用来抵抗帕金森病。这些化合物被称作β2肾上腺素能受体激动剂（beta-2 adrenergic agoni