Nature：利用CRISPR-Cas9鉴定出AML白血病的新药物靶标---METTL3
2017年11月28日/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，会影响所有年龄段的人，通常需要数月的强化化疗和长时间的住院。它的形成过程是骨髓中的异常细胞将健康的细胞挤出，进而导致危及生命的感染和出血。几十年来，主流的AML治疗方法一直保持不变，但是每三名患者中只有不到一人能够在这种癌症中存活下来。图片来自Wikipedia。为了鉴定出治疗AML的潜在新方法，来自英国
糖尿病药物真实世界研究结果公布
近日，杨森制药（Janssen）的一项对2型糖尿病和确诊心血管疾病（CVD）患者的真实世界研究数据分析表明：在平均追踪了1.6年之后，采用INVOKANA（canagliflozin）或另一种钠葡萄糖协同转运蛋白-2抑制剂（SGLT2i）治疗的成人患者与使用非SGLT2i药物进行意向性治疗（ITT）的类似患者相比，死亡率（ACM ）和发生心力衰竭（HHF）而进行住院治疗的风
Diabetes：靶向miR-204有望改善糖尿病药物的疗效
血糖检测，图片来自Wikipedia。2017年11月13日/生物谷BIOON/---糖尿病是一种由高血糖引起的疾病。每10个美国成年人中就有1人患上这种疾病，而且这种疾病导致过早死亡的风险增加一倍。美国有超过3000万人患有糖尿病。这种疾病是第七大死亡原因，同时它也会导致失明和下肢截肢。在过去的15年里，美国阿拉巴马大学伯明翰分校内分泌学家Anath Shalev博士揭示出一种至关重要的β细胞通
第三次改变立场：FDA为罕见病药物大开绿灯
Therapeutics MD（TXMD）曾于今年5月8日被美国食品和药品监督管理局（FDA）抨击，FDA正式拒绝其被称为TX-004HR(无需涂布器的阴道雌二醇软凝胶)的药物申请。当时，监管机构表示需要该公司提供该药物更充足的安全性数据，这也就意味着需要开启一个全新的研究以及增加数年的时间。5月9日，FDA宣布新任长官Scott Gottlieb正式上任。随后，Therapeutic
口服药物代替静脉药物注射 革命性疗法或有望彻底治愈昏睡病
2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员利用药丸来代替静脉药物注射和药丸组合疗法，首次成功治愈了致死性的非洲锥虫病（sleeping sickness），10月17日在比利时安特卫普举办的欧洲热带医学和国际卫生大会上，研究人员公布了最终的临床试验结果，这或许就能帮助科学家们开发新型疗法在十年内有效消除非洲锥虫病（昏睡病）。图片来源：Neil Brandvold研究者表示
FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧
阿尔茨海默病药物ALZ-801获FDA快速通道认定
10月24日，美国临床阶段专注于阿尔茨海默病及其他神经或精神紊乱疾病疗法开发的生物制药公司Alzheon表示，公司主要的临床候选药物ALZ-801获得了美国FDA快速通道地位的认定，该药物拟用于阿尔茨海默病的治疗。Alzheon公司正依据精准医学的理念，基于遗传标记物和疾病的分期，进行ALZ-801用于阿尔茨海默病的疗效评估。ALZ-801最初的关键性临床3期试验主要关注该疗法用于基因
BMJ：服用他汀类药物会提高患II型糖尿病的风险
2017年10月25日/生物谷BIOON/---最近一项研究表明，长期使用他汀类药物以降低血脂以及缓解心血管疾病，会导致患II型糖尿病的风险的上升。相关结果发表在最近一期的《BMJ Open Diabetes Research & Care》杂志上。这一发现是基于对美国境内的3234名参与实验的患者进行研究得出的。这项长期性的临床试验观察了患者在接受生活方式改变的措施之后是否会出现体重的降
阿尔茨海默病在研药物CT1812获得FDA批准快速通道
10月16日，专注于开发治疗阿尔茨海默病和其他神经认知障碍创新疗法的临床神经科学公司Cognition Therapeutics宣布，美国食品和药物监督管理局（FDA）已经为其治疗阿尔茨海默病的在研药物CT1812批准了快速通道指定。CT1812是一种First-in-Class口服小分子药物，近期在轻度至中度阿尔茨海默病患者中完成了1b / 2期临床研究（COG0102）
AAA罕见病药物Lutathera获欧盟批准
法国AAA公司今日宣布，Lutathera（镥氧奥曲肽）已被欧洲监管机构批准，用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。对于这个法国集团来说，该药获得欧盟批准是一项重要的胜利。因为这意味着该药物将成为肿瘤学市场销售的首例放射性药物。AAA首席执行官Stefano Buono表示：“这对我们公司来说，无疑是一个历史性时刻。我们非常自豪地将这种一流的药物和第一