从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮
2025-03-10
Nat Commun：降低生物能量年龄有望预防或延缓阿尔茨海默病发作
这项研究表明，健康的生活可以让一些人的生物能量时钟倒转，帮助他们像一种名为仑卡奈单抗（lecanemab）的新药物一样有效地抵御阿尔茨海默病。
2025-03-20
Cell Stem Cell：相同的突变为何会引起不同类型白血病的发生？
本文研究强调了单细胞谱系追踪在解释癌症进化早期事件中的相关性，同时研究人员推测，不同的细胞历史或许携带者不同的癌症表型潜力。
2025-03-13
JCC：常用抗生素万古霉素或有望治疗人类炎性肠病
本文研究结果表明，四周的万古霉素治疗或能诱导PSC-炎性肠病患者机体病情的缓解，这或许与肠道菌群多样性减少和与胆汁酸及短链脂肪酸稳态相关组成的改变有关。
2025-02-14
Science：逆转线粒体损伤或有助于治愈2型糖尿病
最近，密歇根大学的一组研究人员在小鼠身上进行了一项新研究，揭示了功能失调的线粒体是如何触发一种反应，影响β细胞的成熟和功能的。
2025-02-13
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Nature Medicine ：I型糖尿病的治疗突破！司美格鲁肽能否成为新选择？
该研究首次以随机双盲交叉试验的形式，探讨了司美格鲁肽作为AID系统的辅助疗法是否能为T1D患者带来更好的血糖控制以及其他代谢改善。
2025-01-12
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02