礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
日本学者进行首次子宫内胎儿肾移植，并计划进行人体试验，向人类胎儿移植猪肾脏
最近两年，越来越多的研究人员开始尝试对发育完全的猪器官进行基因编辑改造，并已经向人体移植了基因编辑的猪心脏、猪肾脏和猪肝脏。
2024-05-02
Sci Adv：特殊酶类的功能失调或会导致肝脏疾病的发生
本文研究结果表明，ACSS1-K635-ACSS1乙酰化的功能失调或许会导致机体异常的脂质代谢、细胞衰老以及NAFLD的发生。
2024-06-19
npj Parkinsons Dis：特殊的肠道蛋白或能保护帕金森疾病患者的大脑细胞
这项研究中，研究人员通过联合研究调查了这一问题，他们发现，相比携带正常GUCY2C的小鼠而言，GUCY2C表达被敲除或GUCY2C被移除的小鼠会表现为更多的脑细胞损伤，而且对毒素更加易感。
2024-08-16
Cell：通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
研究结果为DMD发病机制，特别是疾病早期的分子和细胞变化提供了新的见解。揭示了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态变化，为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。
2024-09-25
JAMA Neurol：常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明，使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关，同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-19
Eur J Clin Nutr揭示有机食品对慢性疾病的潜在益处
本研究总结了有机食品与多种慢性疾病、健康感知及农药暴露的关系。有机食品的消费与心脏代谢风险因素降低显著相关，尤其是在肥胖、糖尿病和高血压的风险控制方面表现突出。
2024-09-25
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
Cell：蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制，有望开发新的疗法
在实验过程中，研究人员用一种叫做N-乙酰半胱氨酸（N-acetyl cysteine）的抗氧化药物（一种能减少ROS的药物）处理细胞，结果发现这种药物能部分恢复蛋白流动性。
2024-12-20