Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
PLoS Pathog：利用人类肺部、心脏和大脑类器官揭示汉坦病毒感染人体机制，并发现尿石素B可阻止这种病毒感染
这是首项证明安第斯病毒能在人类肺部类器官中高效复制的证据，揭示了这类病毒的多样性和危险性。
2025-08-28
2025诺贝尔奖得主连发两篇论文：开发iTreg细胞疗法，治疗炎症性疾病和自身免疫疾病
通过细胞因子和药物手段，成功将常规效应 T 细胞诱导转化为功能稳定的调节性 T 细胞（S/F-iTreg 细胞），用于炎症性疾病（炎症性肠病、移植物抗宿主病）及自身免疫疾病（寻常型天疱疮）的细胞治疗。
2025-11-01
Nature子刊：房颤竟是一种自身免疫疾病？
这项研究明确了树突状细胞和淋巴细胞对心房健康、心肌钙处理以及心律失常的影响，证明了常见的房颤风险因素会导致靶向心房心肌细胞膜蛋白的自身抗体的产生。
2025-10-14
Cell：遗传变异可导致复杂疾病的不同临床特征
在这项研究中，该团队发现主要变异和次要变异之间的关系因研究队列是从主要是健康个体的资源库中选取，还是从具有相似临床特征（如自闭症）的个体资源库中选取而有所不同。
2025-10-16
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Science：空气污染驱动神经退行性疾病的机制
空气污染物PM2.5暴露会诱导α-突触核蛋白形成特异性致病毒株（PM-PFF），优先引发路易体痴呆（LBD）特有的认知障碍与神经病理变化，揭示了环境因素驱动神经退行性疾病的关键分子机制。
2025-09-20
Science：利用转录组学的主动学习框架识别疾病表型的调节因子
为该平台开发的通用AI模型将化学与疾病生物学联系起来，从而高效生产能够恢复病变组织细胞功能的药物。从该平台诞生的首个候选药物CLY-124，目前正处于治疗镰状细胞病的I期临床试验评估阶段。
2025-10-30
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15