CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
胆固醇在阿尔茨海默症和2型糖尿病中的关键作用
近日，发表在《ACS Pharmacology and Translational Science》上的一项研究中，来自美国亚利桑那大学和伊利诺伊大学的研究人员检测了胆固醇在阿尔茨海默症和2型糖尿病中的作用，并确定一种有助于调节大脑胆固醇水平的小分子，使其成为阿尔茨海默症新的潜在治疗靶点。直到目前，仍然没有治疗阿尔茨海默症
Cancer Cell: 肌成纤维细胞I型胶原蛋白缺陷促进胰腺癌的恶化
胰腺导管腺癌（PDAC）的基质间质增生过程涉及I型胶原蛋白（Col1）的大量积累。但是，目前我们对Col1在PDAC恶化进程中的精确分子机制仍知之甚少。在最近发表在《Cancer Cell》杂志上的一项研究中，来自德克萨斯大学的Raghu Kalluri团队揭示了Col1在αSMA+肌成纤维细胞中的作用。
1型糖尿病重磅！预防性免疫治疗单抗teplizumab美国监管更新：疾病风险降低50%，发病推迟≥2年
teplizumab将成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
小细胞肺癌(SCLC)新药！默克首创ATR抑制剂berzosertib+拓扑替康概念验证2期研究展现强劲疗效!
berzosertib是一种ATR抑制剂，可抑制癌细胞修复化疗导致的DNA损伤，该药与化疗药物拓扑替康（TOP1抑制剂）联合用药，具有协同细胞毒作用，可增强化疗效果。
Immunity: Foxp3通过IL-2介导胸腺Treg细胞免疫耐受活性的形成
调节性T（Treg）细胞在建立和维持免疫耐受中起着至关重要的作用。大多数Treg细胞表达CD25分子(IL-2R受体)，它与白介素IL-2之间存在高亲和力，CD25激活后通过诱导转录因子STAT5的激活来发出信号。 IL-2在Treg的细胞生物学的多个方面起着核心作用。
出生体重或与成年后患2型糖尿病风险相关
近日，发表在英国医学杂志（BMJ）旗下子刊《BMJ Open Diabetes Research＆Care》上的一项研究中，科学家发现出生体重与成年后患2型糖尿病的风险密切相关。因为出生体重高与胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的循环水平降低有关，IGF-1是一种类似于胰岛素的激素，它会影响儿童生长和成年人的能量代谢。研究人员说，强有
食管鳞状细胞癌(ESCC)免疫治疗！百时美施贵宝2种Opdivo组合疗法3期临床获得成功！
Opdivo是第一个也是唯一一个PD-1/L1抑制剂，在治疗各种组织学和肿瘤部位的上消化道癌（胃、胃食管连接部和食管）显示出优越的一线生存益处。