囊性纤维化新药！Vertex复方药Orkambi获欧盟批准，用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童
2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的领导者Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准CF复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）标签扩展，用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准，使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前，Ork
吉利德与韩国Yuhan签署近8亿美元协议，开发新型肝脏纤维化药物
2019年1月9日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德近日宣布与韩国Yuhan公司签订许可及合作协议，共同开发新的治疗药物，用于因非酒精性脂肪性肝炎（NASH）导致的晚期纤维化患者。根据协议，吉利德将获得针对2个未公开靶标的多个新型小分子候选药物的全球（韩国除外）开发和商业化权利，Yuhan公司保留韩国的特定商业化权利。吉利德与Yuhan将联合开展临床前研究，吉利德将负责全球临床开发。
Nat Metabol：一种新方法或能有效抑制癌症放疗患者的皮肤纤维化
2019年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Metabolism上的研究报告中，来自多伦多大学的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能通过控制代谢模式潜在遏制皮肤的纤维化，皮肤纤维化是癌症患者接受放疗经常产生的一种副作用，其会影响癌症幸存者的生活质量。图片来源：UHN研究者Xiao Zhao博士表示，我们想通过研究寻找一种方法降低放射所诱发的皮肤纤维化
纤维化创新疗法！吉利德与Scholar Rock达成战略合作，开发新型TGFβ激活抑制剂
2018年12月20日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）与Scholar Rock公司近日联合宣布，双方已进入了一项战略合作，发现和开发高度特异性的转化生长因子β（TGFβ）激活抑制剂，用于治疗纤维性疾病。在这项合作中，吉利德将拥有独家选择权，授权引进来自Scholar Rock公司TGFβ项目中多个候选产品的全球权利，包括：高亲和力和特异性靶向潜伏TGFβ1激活的抑
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准，用于1-2岁儿科患者
2018年11月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。此次标签更新是基于一项正
研究去泛素化酶USP14新底物及该酶在非酒精性脂肪肝发生发展中的新机制
中国科学院上海药物研究所研究员谭敏佳课题组与复旦大学中山医院内分泌科教授李小英团队合作，在《自然-通讯》（Nature Communications）杂志发表了题为Proteome-wide analysis of USP14 substrates revealed its role in hepatosteatosis via stabilization of FASN 的研究论文。此项研究通过
Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）联合Kalydeco（ivacaftor），用于12岁及以上囊性纤维化（CF）患者，具体为：（1）囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在2个拷贝F508del突变的
NEJM：一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化
2018年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现，一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命，改善患者的生活质量；研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。图片来源：CC0 Publ
Lancet子刊：脂肪肝的诊断与个体化治疗新方案
2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --越来越多的成年人（以及大约34％的肥胖儿童）患有非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）。不健康的生活方式，体力活动少，高脂肪，糖和果糖和/或遗传倾向的饮食可能是潜在的原因。然而，脂肪肝包括广泛的肝脏疾病，其中可能不仅涉及肝脏本身。 NAFLD是一种复杂的异质性疾病，可导致各种并发症，如严重的肝损伤，2型糖尿病和心血管疾病。 “为了避免这些继发性疾病，必须
AJRCCM：纤维化发生的机制
2018年8月13日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数量的上升，进一步将WNT5A信号传递到肺脏内部。相关结果发表在《American Journal of Respirato