柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Mater Today Bio：3D打印造出血管化小叶状肝类器官，原位移植后存活久、血管丰富，给肝病治疗带来新契机！
研究运用3D生物打印技术制备出小叶状肝类器官，经诱导实现血管化。其在体外展现出低缺氧水平、高分泌功能，原位移植后在体内存活时间长且血管化丰富，同时还发现了相关促血管生成和增殖的信号通路。
2025-02-26
NEJM：新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者
本文研究结果表明，相比化学免疫疗法治疗而言，药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。
2025-02-08
Nat Cancer：新型癌症疗法或能利用细菌毒素来训练宿主机体的免疫系统
本文研究结果表明，设计ATCs来促进机体对肿瘤细胞的免疫识别或许代表了一种能治疗多种人类癌症的潜在有希望的疗法。
2025-03-10
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法，为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01作为一种新型的免疫疗法，具有成为癌症治疗标准方案的潜力，并为未来癌症治疗领域的突破性进展奠定了基础。
2025-01-29
Haematologica：新研究评估了CAR-T细胞疗法tisa-cel的并发症风险
基于这项研究的这些观察结果，这些作者得出结论：使用地塞米松等类固醇可以有效地早期治疗喉部水肿。他们发现，服用类固醇可以缓解患者的症状，而不会降低CAR-T细胞疗法的有效性。
2025-01-23