Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白

据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。

EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症

2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。

GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败

2013年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中，使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。

Biol：科学家设计针对性药物治疗肌营养不良症

Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法

来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。

HMG：科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法

2013年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中，来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法，其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症，这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。

Ange Chem Int Ed：新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症

2013年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。

Human Gene Ther：一种新型的肌营养不良症疗法

2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法，简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用，影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。

Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症

在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。

Nature：营养不良相关的肠道炎症

在贫困国家中超过十亿人正在挨饿，即使在富裕国家，营养不良仍然是一个重大问题，营养不良处于世界领先的死亡原因。一百年多年来，医生们已经知道饮食中缺乏蛋白质或低水平的氨基酸会导致如腹泻、肠道发炎和其他免疫系统疾病，这可能是致命的。 然而，营养不良导致如此严重的症状的分子机制至今不甚明了。