Science子刊重磅研究：使用CRISPR纠正整条基因以治疗杜氏肌营养不良！
2018年2月3日讯 /生物谷BIOON /——一个美国和德国的跨国研究团队发表了一项通过新的CRISPR技术利用杜氏肌营养不良（DMD）患者的多功能干细胞产生健康心肌组织的研究。在他们发表于《Science Advances》上的这项研究中，他们介绍了他们如何使用CRISPR-Cas9技术克服此前使科学家们无法用该技术编辑DMD细胞的问题。图片来源：UT Southwestern Medical
首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美
世界卫生组织在非洲推行急性营养不良儿童恢复治疗
据估计，尼日利亚东北部，有40万儿童由于持续的人道主义危机而患有严重急性营养不良（SAM）。严重急性营养不良，是一种危及生命的疾病，需要紧急治疗。由于没有得到适当的治疗， 75,000 个孩子中，每五个孩子中就有一个 死亡。针对这种情况，世卫组织向恢复医疗中心提供急需的基本药物和用品，以治疗尼日利亚博尔诺州的SAM病例。24个月大的Umar的故事，展示了世卫组织人道主义健康反应的影响。
多篇文章深入剖析肌营养不良性心脏病发生的分子机制
近日，来自斯坦福大学医学院的研究人员通过研究发现，进行性的端粒缩短或许会促进心脏功能减弱及变大，而这会直接导致很多杜氏肌营养不良症患者直接死亡，研究者发现，这种端粒缩短尤其会发生在实验室培养的疾病模型小鼠的心肌细胞中，而且端粒缩短还诱发DNA的损伤进而会导致细胞线粒体功能衰退，最终，心肌细胞就无法有效向全身泵出血液作为营养供给了。
Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物
杜氏肌营养不良症（DMD）是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出，Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法，整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。
治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定，在经过了一年多的考虑和争论后，随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足，如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。
首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准
今日，业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性（