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Science:新型基因编辑技术进展——成功阻断营养不良

近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中,来自美国西南医学中心的研究人员通过研究,利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良(DMD)的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中,那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。

2016-01-07

Crispr-cas9 基因编辑技术成功治愈遗传性肌肉营养不良

如今十分热的基因组编辑工具-CRISPR又取得了一项新的成就:研究者们利用这工具治愈小小鼠的多种肌肉营养障碍症。三个研究组最近发表在《science》杂志上的文章表明,他们利用CRISPR技术敲除了患有Duchenne muscular

2016-01-07

Cell Rep:癌症药物或可有效降低强直性营养不良患者机体的毒性RNA水平

近日,一项发表于国际杂志Cell Reports上的研究论文中,来自佛罗里达大学兽医学院的研究人员通过对细胞及小鼠模型进行研究首次发现,用于治疗癌症的药物或可中和引发1型肌强直性营养不良症的长时间肌肉收缩及其它症状的毒性RNA,1型肌强直性营养不良症是一种常见的成人肌肉萎缩症。

2015-12-14

Nature医学颠覆性文章:杜氏营养不良其实是干细胞病

【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗

2015-11-22

FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏营养不良药物Eteplirsen上市申请

Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一

2015-08-26

Nature commu:改善营养不良可不只是有饭吃就可以!

最近,来自英属哥伦比亚大学的研究人员构建了一种模拟肠道细菌失衡同时伴有相关疾病的实验动物模型用以进行营养不良研究。在这项最新研究中,研究人员详细介绍了构建伴有环境性肠病和营养不良症状小鼠模型的过程。

2015-08-06

瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道,杜氏营养不良患者有福了!

瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。

2015-04-13

也许因为妈妈孕期营养不良

在子宫内接受较差营养的婴儿或许在出生时体型会较小,而且这和婴儿以后生活中引发肥胖及其它健康问题直接相关,而研究者也在一直寻找来发现女性怀孕期营养不良给婴儿带来的其它不良后果;近日,来自美国实验生物学联合会的研究研究人员利用大鼠进行研究,检测了胎儿营养不良如何影响成年大鼠(胎儿成年后)脂肪组织中的蛋白表达,同时研究者还分析了雌性大鼠和雄性大鼠之间的差别。

2015-04-02

警惕你所不知的营养不良

追求骨感、节食享“瘦”的女性正在成为营养不良的主要受害者,可是她们大多数认为营养不良顶多让人觉得无力,没什么大不了的,重要的是,我瘦了!事实上,营养不良带来最严重的后果,甚至会危及生命。28岁的马丽身材苗条,让人羡慕。然而有一天,她却突然晕倒在健身房里。女伴们都不明白,马丽看上去挺健康的,怎么会……经过检查,医生认为马丽的体重低于正常标准,同时伴有营养不良和低血糖等症,与不正常饮食有关。

2015-02-13

Sci Transl Med:有望治疗营养不良的免疫细胞亚群

2014年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --加州大学旧金山分校研究人员发现,免疫细胞的一个子集:调节性T细胞(Treg细胞)抑制假肥大型肌营养不良症(DMD)小鼠模型的炎症和肌肉损伤。 科学家们表示,调节性T细胞(Treg细

2014-10-22