FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
JCSM：自噬作用的缺失或可引发老年个体患少肌症
近日，一项发表于国际杂志Journal of Cachexia， Sarcopenia， and Muscle上的研究论文中，来自丰桥技术科学大学的科学家通过研究发现自噬作用的缺失或可促进老年个体肌肉的缺失。少肌症是一种老化相关的骨骼肌肌肉量及强度缺失的疾病，抑制该病对于维持老年人群高质量的生活非常重要，然而研究人员目前仍然并不清楚少肌症发生的分子机制。
Cell death ＆differ：药物靶向鸟苷酸合成酶抑制黑色素瘤侵袭
近日，国际学术期刊cell death ＆differentiation 在线发表了美国科学家的一项最新研究进展，他们发现鸟苷酸合成酶（GMPS）在恶性黑色素瘤的侵袭转移过程中具有重要作用，同时他们还找到一种GMPS抑制因子可能对于恶性黑色素瘤细胞侵袭和成瘤能力具有重要抑制作用。
瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道，杜氏肌营养不良患者有福了！
瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物Raxone/Catena（化学名: idebenone）三期临床试验结果甚是乐观，获得了FDA快速通道药物认定。
尘肺病患者血清8-羟基脱氧鸟苷酸浓度与肺功能的关系
目的 探讨尘肺病患者血清8-羟基脱氧鸟苷酸(8-OHdG)浓度与肺功能的关系。 方法 将调查对象按是否患病分为尘肺组(n=50)及对照组(n=50),收集其年龄、性别、工龄、吸烟及饮酒等一般资料;用酶联免疫吸附测定(ELISA)法检测尘肺组与对照组调查对象的血清8-OHdG浓度;用肺功能仪检测其用力肺活量(FVC)、1秒用力呼气容积(FEV1)及FEV1/FVC。
JAMA：治疗帕金森 肌酸一水化物疗法无效
一篇发表于JAMA上的研究报告中，来自美国罗彻斯特大学的研究人员通过研究表示，相比安慰剂治疗而言，利用肌酸一水化物(creatine monohydrate)疗法治疗帕金森患者至少5年时间或许并不能有效减缓患者的临床疾病进展。
Cell stem cell：sirt1— 连接骨骼肌干细胞代谢与表观遗传的新纽带
NAD+依赖性去乙酰化酶Sirt1已经被发现在许多生物学过程中都发挥重要作用，近日，来自美国NIH的Vittorio Sartorelli研究小组发现，在骨骼肌干细胞中，Sirt1能够感受代谢变化信号并通过其去乙酰化酶活性影响H4K16乙酰化修饰，启动肌肉基因表达转录。这一研究成果发表在干细胞领域顶尖期刊Cell stem cell上。
Sci Transl Med：有望治疗肌营养不良症的免疫细胞亚群
2014年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --加州大学旧金山分校研究人员发现，免疫细胞的一个子集：调节性T细胞（Treg细胞）抑制假肥大型肌营养不良症（DMD）小鼠模型的炎症和肌肉损伤。 科学家们表示，调节性T细胞（Treg细
Nat Med ：抗击肌营养不良症的新希望
2014年8月29日讯 /生物谷BIOON/--杜兴氏肌肉营养不良症是一种无法治愈的，使人衰弱的疾病。近日，一项新研究发现抗肌萎缩蛋白的一种变体可以缓解肌肉萎缩。这反过来可能导致找到进行性肌营养不良的新疗法。这项研究
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna，用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗，该药是一种蛋白修复药物，能使含无义突变的基因产生功能性蛋白，开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。