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Summit携手Sarepta开发新型杜氏营养不良药物

杜氏肌营养不良症(DMD)是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出,Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法,整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。

2016-10-07

治疗杜氏营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。

2016-09-26

FDA批准首个杜氏营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

Exondys 51专门适用于51号外显子跳跃的DMD患者。

2016-09-27

首个杜氏营养不良症新药获FDA加速批准

今日,业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性(

2016-09-20

说你行你就行:FDA批准首款杜氏营养不良症(DMD)药物Eteplirsen

【新闻事件】:昨天FDA批准了首款DMD药物,SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen(商品名Exondys51),用于治疗DMD的一个亚型,即外显子51跳跃型(可从商品名看出),这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7

2016-09-21

新型芯片复制神经肌肉接头有助于为神经病测试药物

麻省理工学院(MIT)工程师们开发出一种复制神经肌肉接头(神经和肌肉之间至关重要的连接)的微流控设备(microfluidic device)。该设备约有25美分硬币大小,包含单个肌条和一小组运动神经元。研究人员能够在逼真(

2016-09-02

FDA批准嘧啶类似物三乙酸尿用于针对遗传性乳清酸尿症的治疗

FDA已经批准了嘧啶类似物三乙酸尿苷(Xuriden [zur’ uh den]—Wellstat Therapeutics公司)用于针对遗传性乳清酸尿症的治疗,该病是一种因单磷酸尿苷(UMP)合成酶缺失造成的婴幼儿常染色体隐性基因疾病(预计出生

2016-08-31

Science子刊:新型芯片复制神经肌肉接头有助于为神经病测试药物

2016年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --麻省理工学院(MIT)工程师们开发出一种复制神经肌肉接头(神经和肌肉之间至关重要的连接)的微流控设备(microfluidic device)。该设备约有25美分硬币大小,包含单个肌条和一小组

2016-08-09

PTC杜氏营养不良药物Translarna获NICE支持批准

近日,PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。

2016-07-27

苏艳芳——天津大学——药用植物皂类成分的化学结构与生物活性研究;抗肿瘤、抗病毒、抗炎、抗菌中草药化学成分与作用机制的研究;活性天然产物的分离纯化、结构鉴定、结构修饰与构效关系研究;中药质量标准的研究;

药用植物皂苷类成分的化学结构与生物活性研究;抗肿瘤、抗病毒、抗炎、抗菌中草药化学成分与作用机制的研究;活性天然产物的分离纯化、结构鉴定、结构修饰与构效关系研究;中药质量标准的研究;中药新药研究与开发

2016-07-26