Cell stem cell：sirt1— 连接骨骼肌干细胞代谢与表观遗传的新纽带
NAD+依赖性去乙酰化酶Sirt1已经被发现在许多生物学过程中都发挥重要作用，近日，来自美国NIH的Vittorio Sartorelli研究小组发现，在骨骼肌干细胞中，Sirt1能够感受代谢变化信号并通过其去乙酰化酶活性影响H4K16乙酰化修饰，启动肌肉基因表达转录。这一研究成果发表在干细胞领域顶尖期刊Cell stem cell上。
Sci Transl Med：有望治疗肌营养不良症的免疫细胞亚群
2014年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --加州大学旧金山分校研究人员发现，免疫细胞的一个子集：调节性T细胞（Treg细胞）抑制假肥大型肌营养不良症（DMD）小鼠模型的炎症和肌肉损伤。 科学家们表示，调节性T细胞（Treg细
Nat Med ：抗击肌营养不良症的新希望
2014年8月29日讯 /生物谷BIOON/--杜兴氏肌肉营养不良症是一种无法治愈的，使人衰弱的疾病。近日，一项新研究发现抗肌萎缩蛋白的一种变体可以缓解肌肉萎缩。这反过来可能导致找到进行性肌营养不良的新疗法。这项研究
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna，用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗，该药是一种蛋白修复药物，能使含无义突变的基因产生功能性蛋白，开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
Cancer Cell：胸苷激酶抑制剂或可治疗肿瘤
7月10日，Cancer Cell杂志报道，肿瘤细胞需要胸苷激酶来阻止在DNA修复时dUTP的掺入。研究者还发现一种胸苷激酶的有效抑制剂，为研究新的治疗方法打下了基础。 脱氧胸苷二磷酸（dTDP）的合成是独特的，因为这需要胸苷激酶（TMPK）的参与。包括脱氧尿苷二磷酸（dUDP）在内的所有其他二磷酸脱氧核糖核苷（dNDPs），均由核糖核酸还原酶（RNR）直接催化产生。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
Nat Commun：基因线索帮助解决肌病之谜
一个特定基因所发生的突变被发现是“美洲土著人肌病”（一种罕见的染色体病）的病因。在本期Nature Communications上报告的这些发现揭示了用于治疗该疾病的一个潜在的新目标。 “美洲土著人肌病”是一种先天性疾病，有无数种消耗性症状，其中包括肌肉虚弱、呼吸和进食困难、发育较慢、以及肌肉痉挛、僵硬和抽搐等。虽然对这种病的影响已有很好的文献记录，但对促成这种疾病的机制却很不了解。
日本最新发现化合物苷元能治疗胰腺癌
近日，日本富山大和汉医药学综合研究所研究人员通过研究发现，牛蒡子中的一种化合物-苷元能够使动物体内的胰腺癌组织缩小，研究人员正在测试这种物质治疗人类胰腺癌的效果。 富山大和汉医药学综合研究所是一家专门从事传统医药学研究的机构。这家研究所的门田重利教授在日本国立癌症研究中心等机构的配合下，对500多种药材治疗胰腺癌的疗效进行了对比研究。牛蒡子提取物可能具有治疗胰腺癌的能力，就是在这一过程中发现的。