脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂)，治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)
2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Aquestive Therapeutics是一家专业制药公司，致力于运用创新技术开发差异化产品为患者解决治疗挑战。该公司正在推进一条后期专利产品管线，用于治疗中枢神经系统疾病，并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外，该公司还与其他药企合作，利用其专有的、同类最佳的技术（如PharmFilm技术）将新分子推向市场。近日，该公司宣布，其开发的利
JCI：等位基因特异性RNA干扰有望治疗腓骨肌萎缩症2D型
2019年11月10日讯/生物谷BIOON/---个性化治疗可根据患者需求量身定制治疗方案。在罕见疾病中，开发针对一部分患者的靶向治疗方法可能是由于特定的医疗需求或现有治疗方法上存在的技术限制。较罕见的情况是，鉴定单例患者中的突变导致了患者特异性基因治疗方法的开发。在一项新的研究中，Morelli等人在早发性运动神经病变的非典型病例中，通过广泛的靶向遗传筛选确定了甘氨酰-tRNA合成酶（glycy
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型和3型SMA关键III期获得成功！
2019年11月13日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示，研究达到了运动功能测量32（MFM-32）量表评分相对基线变化的主要终点：治疗一年后，与安慰剂组相比，risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止，评估r
肌肉干细胞研究最新进展（第3期）
2019年10月29日讯/生物谷BIOON/---肌肉干细胞可发育分化为成肌细胞(myoblasts)，后者可互相融合成为多核的肌纤维，形成骨骼肌最基本的结构。人类胚胎和成人体内都存在肌肉干细胞。胚胎和胎儿的肌肉干细胞增殖使得肌肉组织发展；成年人体内的肌肉干细胞亦被称为卫星细胞，处于休眠状态，沿着肌肉纤维而分布。在经过强烈运动或是受到外界伤害之后，成人的肌肉干细胞会被激活并开始自我增殖，从而增加或
Mol Ther ：研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。图片来源：https://cn.bing.c
Nat Metab：衰老肌肉细胞为何愈合能力下降？
2019年10月2日 讯 /生物谷BIOON/ --由来自卡耐基大学的生物学家Chen-Ming Fan领导的一项研究表明，随着年龄的增长，肌肉损伤的恢复能力的下降是由一种蛋白质介导的。该蛋白质能够抑制肌肉干细胞分化形成新肌肉组织的能力。相关结果发表在最近的《Nature Metabolism》杂志上。 骨骼肌中的肌肉干细胞具有制造新肌肉组织的强大能力。这些细胞不仅擅长“制造”肌肉，而且
Exp Gerontol：肠道微生物组影响老年人的肌肉健康
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --一项新的新研究表明，肠道微生物组影响了老年人肌肉力量。相关结果发表在最近的《Experimental Gerontology》杂志上。 肠道与肌肉组织之间的信号联系近年来一直是研究的热点，主要原因是大量研究表明肠道微生物群影响健康的许多方面。然而，尽管关于肠道微生物组，肌肉和身体功能之间的联系有相当多的报道，但很少有专门针对老年人的相关研
Nat Commun：科学家们在脊椎中发现了新的调节肌肉运动的神经信号
2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --最近一项研究中，通过对海龟神经和肌肉细胞之间的网络进行研究，哥本哈根大学的研究人员对运动产生和维持的方式有了新的认识。从长远来看，这一突破可能会有益于ALS和脊髓损伤的治疗。（图片来源：Www.pixabay.com）来自哥本哈根大学的神经科学系副教授Rune W. Berg等人对神经和肌肉细胞之间的网络进行了研究，提供了有关运动产生和维持方式的全
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入组！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。在美国和欧盟，arimoclomol已被授予治疗ALS的孤儿药资格。ALS是一种罕见的、快速进展的、并