仅用3月 FDA批准囊性纤维化突破性疗法
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准该公司的创新疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）上市，治疗年龄12岁以上的囊性纤维化（CF）患者。这些患者的CFTR基因上至少出现一个F508del基因突变。这一批准，让6000名携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的
Science子刊：白介素-11是特发性肺纤维化的治疗靶点
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON /--特发性肺纤维化(Idiopathic pulmonary fibrosis， IPF)是一种进行性肺纤维化疾病，侵袭性肺肌纤维母细胞分泌胶原蛋白，破坏肺的完整性。图片来源：Science Translational Medicine在一项发表在《Science Translational Medicine》上的最新研究中，来自新加坡国家心脏中心和
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推荐批准，用于6-12个月CF婴儿
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已对Kalydeco（ivacaftor）发布了积极审查意见，推荐批准该药标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中1种突变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G13
Vertex突破性囊性纤维化三联疗法Trikafta获美国FDA批准，可治疗90%患者！
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F5
JEM：鉴别出治疗肺纤维化的新型治疗靶点
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Experimental Medicine上的研究报告中，来自日本德岛大学的科学家们通过研究鉴别出了一种特殊的遗传突变，其能通过杀灭肺部气道中的细胞来引发一种名为特发性肺纤维化（IPF，idiopathic pulmonary fibrosis）的严重肺病，相关研究结果表明，通过一种坏死性凋亡这种细
肺纤维化疗法获FDA突破性疗法认定 降低肺功能下降速度57%
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美国FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib）突破性疗法认定，用于治疗慢性进行性纤维化间质性肺病（ILD）患者。2014年，Ofev已经获得治疗特发性肺纤维化（IPF）的突破性疗法认定，并已批准上市。目前，勃林格殷格翰已经向监管机构递交了该项新疗法的监管申请。间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾
勃林格Ofev获美国FDA突破性药物资格，治疗进展表型慢性纤维化ILD！
2019年10月13日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布）突破性药物资格（BTD），该药目前正在接受FDA的审查，用于治疗具有进展表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。此外，勃林格殷格翰已向其他监管机构提交了申请，包括欧
Nat Commun：科学家们找到治疗纤维化的新靶点
2019年10月7日 讯 /生物谷BIOON/ --当修复受伤的组织时，体内de 成纤维细胞就会发挥作用。成纤维细胞产生称为“成肌纤维细胞”的愈合细胞，它对于短期内的损伤修复是有益的。然而，但当成肌纤维细胞的激活失控时，则会产生负面影响。在一项新的研究中，坦普尔大学的Lewis Katz医学院（LKSOM）的研究人员展示了成纤维细胞活化和成肌纤维细胞形成的过程，为如何靶向纤维化提供了线索。&nbs
我国科学家发现肝纤维化检测和治疗靶标
2019年8月29日，南方医科大学丁彦青及周伟杰共同在 Cell 在线发表题为：LECT2， a Ligand for Tie1， Plays a Crucial Role in Liver Fibrogenesis 的研究论文，该研究将LECT2鉴定为孤儿受体Tie1的功能性配体，并为LECT2 / Tie1信号在血管生成/血窦毛细血管化和肝纤维化中的潜在作用提供了有价值的见解。临床相关性，血清
降脂消炎还能缓解纤维化 非酒精性脂肪肝新药达到2期临床终点
今日，NGM Biopharmaceuticals宣布，其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的主要候选药物aldafermin（NGM282），在2期临床试验第四队列的中期分析中达到了试验的主要终点，72%的患者的绝对肝脏脂肪（LFC）含量下降了至少5%。此外，多项与NASH相关的生物标志物水平也得到显着改善。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），是指酒精以外其它因