Nat Med：CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究，杜克大学的研究人员已经证明，使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全，稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症（DMD）遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年，Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
新型抗生素MGB-BP-3在美国/加拿大进入II期临床，10h内杀死艰难梭菌
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --MGB Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发新型抗感染药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部（Health Canada）已批准其先导候选药物MGB-BP-3的研究性新药申请（IND/CTA）。该公司计划于2019年第一季度在美国和加拿大启动MGB-BP-3的IIa期临床研究，用于治疗艰难梭菌相
治疗艰难梭菌感染！Acurx首创新型抗生素ACX-362E获美国FDA授予快速通道资格
2019年1月22日讯 /生物谷BIOON/ --Acurx制药公司是一家私人持有的临床阶段生物制药公司，专注于开发新的抗生素，治疗难以治疗的感染。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗生素ACX-362E治疗艰难梭菌感染（CDI）的快速通道资格（Fast Track Designation）。之前，FDA还授予了ACX-362E治疗CDI的合格传染病产品（QIDP）。QI
FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症
近日，Wave Life Sciences宣布，验证其在研药物suvodirsen（WVE-210201）治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2/3期临床试验项目，得以入选FDA的复杂创新试验设计（Complex Innovative trial Designs，CID）试点项目。值得一提的是，这是自2018年8月CID试点项目颁布以来，第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病，往往由
酪酸梭菌联合常规疗法治疗新生儿黄疸效果显著
母乳性黄疸是母乳喂养新生儿出现的黄疸，足月儿多见，以未结合胆红素升高为主，根据发病时间的不同分为早发型和晚发型。近年来随着母乳喂养的普及，以及临床工作者对母乳性黄疸认识的提高，其发病率有逐年上升趋势，因而成为近几年黄疸相关研究的热点问题之一。新生儿体内较长时间的高胆红素积聚会引起胆红素脑病，造成永久性的新生儿神经系统功能受损，因此积极有效地治疗新生儿黄疸在临床上具有积极的意义[1]。胆红素代谢过程
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
酪酸梭菌联合标准疗法显著提高幽门螺杆菌根除率
幽门螺杆菌，英文名Helicobacter pylori，缩写Hp，定植于人类胃黏膜，人是它的唯一宿主和传染源。最早，学术界认为，人的胃部是强酸环境，因此是洁净而不可能有细菌生存的。然而，在1982年，澳大利亚学者沃伦和马歇尔首先从人胃黏膜中分离出了幽门螺杆菌。幽门螺杆菌（来源：baike.com） &n
关于酪酸梭状芽孢杆菌，你了解多少
一、酪酸梭状芽孢杆菌生物学特性酪酸梭状芽孢杆菌（Clostridium butyricum，C.buyricum），革兰氏阳性厌氧芽孢杆菌，一般存在于土壤或健康动物的粪便中，最早的记载和描述是在1877年。在1980年，学术界将其统一命名为酪酸梭状芽孢杆菌，但在一百多年里，它先后有十余种名称记录（表1）。目前国内研究中，它通常被简称为酪酸梭菌或酪酸菌（以下均简称为酪酸梭菌）。 酪酸梭菌具
Development：经典Wnt信号通路参与骨骼肌发育影响成肌细胞融合
2018年11月14日 讯 /生物谷BIOON/ --骨骼肌发育受到一系列有序调控途径的控制。Wnt/β-catenin是参与肌细胞发育的最重要信号途径之一，但是该信号途径对肌细胞生成过程的调控是否具有时空特异性还不清楚。最近来自美国的研究人员对上述问题进行了进一步探究，并将相关结果发表在国际学术期刊Development上。在这项研究中，研究人员发现在表达Myog基因的成肌细胞中Wnt/β-ca