JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
酪酸梭菌联合标准疗法显著提高幽门螺杆菌根除率
幽门螺杆菌，英文名Helicobacter pylori，缩写Hp，定植于人类胃黏膜，人是它的唯一宿主和传染源。最早，学术界认为，人的胃部是强酸环境，因此是洁净而不可能有细菌生存的。然而，在1982年，澳大利亚学者沃伦和马歇尔首先从人胃黏膜中分离出了幽门螺杆菌。幽门螺杆菌（来源：baike.com） &n
关于酪酸梭状芽孢杆菌，你了解多少
一、酪酸梭状芽孢杆菌生物学特性酪酸梭状芽孢杆菌（Clostridium butyricum，C.buyricum），革兰氏阳性厌氧芽孢杆菌，一般存在于土壤或健康动物的粪便中，最早的记载和描述是在1877年。在1980年，学术界将其统一命名为酪酸梭状芽孢杆菌，但在一百多年里，它先后有十余种名称记录（表1）。目前国内研究中，它通常被简称为酪酸梭菌或酪酸菌（以下均简称为酪酸梭菌）。 酪酸梭菌具
Development：经典Wnt信号通路参与骨骼肌发育影响成肌细胞融合
2018年11月14日 讯 /生物谷BIOON/ --骨骼肌发育受到一系列有序调控途径的控制。Wnt/β-catenin是参与肌细胞发育的最重要信号途径之一，但是该信号途径对肌细胞生成过程的调控是否具有时空特异性还不清楚。最近来自美国的研究人员对上述问题进行了进一步探究，并将相关结果发表在国际学术期刊Development上。在这项研究中，研究人员发现在表达Myog基因的成肌细胞中Wnt/β-ca
当再生大量骨骼时，骨骼肌干细胞返回到一种更加原始的细胞类型
2018年10月27日/生物谷BIOON/---一种常见的称为牵拉成骨技术（distraction osteogenesis）的外科技术经常被用于新生儿或婴儿中以延长下颚中存在异常发育不良的骨骼。这种畸形经常在皮-罗二氏综合征（Pierre-Robin syndrome）、特-柯二氏综合征（Treacher Collins syndrome）和颅面短小症（craniofacial microsom
乐瑞卡新适应症在华获批上市 填补纤维肌痛治疗空白
10月15日，辉瑞中国今日宣布国家药品监督管理局已正式批准辉瑞公司的全新一代钙离子通道调节剂——乐瑞卡（普瑞巴林）纤维肌痛适应症的上市申请。由此乐瑞卡也成为目前在华领先获批上市的纤维肌痛治疗药物，填补了我国该疾病领域治疗的空白，在为我国纤维肌痛临床治疗提供用药依据的同时，也有利于提高我国患者及临床医生的疾病认知程度。纤维肌痛真实存在，患者并非“无病呻吟”纤维肌痛是一种病因不
乐瑞卡新适应症在华获批上市 填补纤维肌痛治疗空白
2018年10月15日，辉瑞中国今日宣布国家药品监督管理局（SDA）已正式批准辉瑞公司的全新一代钙离子通道调节剂——乐瑞卡（普瑞巴林）纤维肌痛适应症的上市申请。由此乐瑞卡也成为目前在华领先获批上市的纤维肌痛治疗药物，填补了我国该疾病领域治疗的空白，在为我国纤维肌痛临床治疗提供用药依据的同时，也有利于提高我国患者及临床医生的疾病认知程度。纤维肌痛真实存在，患者并非“无病呻吟”纤维肌痛是一种病因不明、
PLoS Pathog：艰难梭菌如何凭借其所产生的特殊化合物在肠道中横行霸道？
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --艰难梭菌是引发全球大部分抗生素相关腹泻爆发的罪魁祸首，近日，一项刊登在国际杂志PLoS Pathogens上的一篇研究报告中，来自伦敦卫生与热带医学院的科学家们通过研究发现，艰难梭菌能够产生一种名为对甲酚（p-cresol）的特殊化合物，这种化合物能够帮助艰难梭菌在患者肠道中获取一种竞争性的优势，而这无形中就影响了患者机体肠道中的自然保护菌群的功
辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败 两项研究均终止
制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab（PF-06252616）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，在121例6-15岁DMD男孩（不论其潜在基因突变情况如何）中开展，旨在评估每月
AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一