杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
Sci Adv: 基因疗法有助于增肌减脂
对于患有关节炎的人而言，运动与理疗都是增强肌肉，减轻关节疼痛的好办法。但是，面对骨关节炎引起的关节疼痛，尤其是对于超重的老年人而言，增强肌肉质量和力量可能要花费数月的时间，而且难度很大。然而，圣路易斯华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研究表明，基因治疗有一天可能对这些患者有所帮助。
Nat Med：局部注射CAR T细胞可以治疗非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤
2020年5月10日讯 /生物谷BIOON /——非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(ATRTs)通常发生于3岁以下儿童的中枢神经系统(CNS)。尽管有强化的多模式治疗(手术，化疗，如果年龄允许也可以进行放疗)，但是患儿的中位生存期只有17个月。来自斯坦佛大学医学院的研究人员发现ATRTs持续稳定地表达了B7-H3/CD276，而这并不是由SMARCB1的失活突变引起
Hyleukin-7（长效二聚IL-7）多水平作用T细胞成熟，为癌症免疫治疗架桥铺路
2020年04月10日讯 /生物谷BIOON/ --NeoImmuneTech（NIT）是一家专注于开发T细胞疗法的临床阶段生物制药公司。近日，该公司宣布与百时美施贵宝（BMS）签订了一项临床合作协议，评估其T细胞放大器——长效IL-7疗法Hyleukin-7（rhIL-7-hyFc, NT-I7）和PD-1阻断抗体疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivo
微生物固体发酵生产γ-聚谷氨酸研究获进展
γ-聚谷氨酸（γ-PGA）可以增加作物的产量，对肥料和水分起到很好的缓释作用，同时还可以改善土壤的保水性能及团粒结构、增强农作物的抗病能力，具有显着的保水保肥、增产节肥效果。γ-PGA作为一种优良的环保型高分子材料，主要由微生物通过液体发酵或固体发酵得来。但目前γ-PGA制备存在发酵碳氮源成本高、需氧量大以及提取纯化困难等众多问题，导致γ-PGA制备成本高昂
人源七聚体Pannexin 1通道的冷冻电镜结构研究取得进展
3月12日，Cell Research 期刊在线发表了题为《人源七聚体Pannexin 1通道的冷冻电镜结构》的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室竺淑佳研究组与复旦大学生物医学研究院王磊课题组和中科院上海药物研究所余学奎课题组联合完成。细胞之间的交流是细胞发育及细胞稳态
三叶草与葛兰素史克合作评估“S-三聚体”候选疫苗与大流行疫苗佐剂系统联用
2020年02月25日讯 /生物谷BIOON/ --三叶草生物制药有限公司（以下简称“三叶草生物”）近日宣布，将与疫苗巨头葛兰素史克（GSK）开展研发合作，推动其基于蛋白的新型冠状病毒候选疫苗“COVID-19 S-三聚体”的研究开发。GSK将为三叶草生物提供针对预防疾病大流行的疫苗佐剂系统，以便在临床前研究中进一步评估“S-三聚体”。三叶草生物是一家总部位
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键，这是该疾病患者死亡的主要原因。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上，研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现，Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍，因此
Nature：Toll样受体和特殊自噬蛋白之间的串扰或能调节锻炼期间骨骼肌中AMPK的激活
2020年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“TLR9 and beclin 1 crosstalk regulates muscle AMPK activation in exercise”的研究报告中，来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究揭示了锻炼期间Toll样受体9（Toll-like recept