美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者

2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于20

梅斯医学诚邀您参加2019年DIA中国年会，聚力夯实新药研发

蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童

2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影

Hyleukin-7（长效二聚IL-7）多水平作用T细胞成熟，为癌症免疫疗法架桥铺路

2019年04月22日/生物谷BIOON/--NeoImmuneTech是一家专注于开发T细胞疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Hyleukin-7（rhIL-7-hyFc, NT-I7）孤儿药资格，这是一种T细胞放大器，开发用于特发性CD4+淋巴细胞减少症（ICL）的治疗。Hyleukin-7也于2017年被欧洲药品管理局（EMA）授予了孤儿药资格，是第一

积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角

 有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者

杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格

2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma

Nature：我国科学家解析出人LAT1–4F2hc异聚氨基酸转运蛋白复合物的三维结构

2019年4月14日讯/生物谷BIOON/---L型氨基酸转运蛋白1（LAT1，也称为SLC7A5）以一种不依赖于钠和pH的方式触发较大中性氨基酸的跨膜渗透。作为APC超家族（amino acid–polyamine–organocation superfamily）中的一种反向转运蛋白，LAT1促进甲状腺激素、药物和L-3,4-二羟基苯丙氨酸等激素前体跨膜渗透。人们已在多种肿瘤细胞中观察到LAT

**汇聚，聚势谋远|2019创新药物研发和趋势高峰论坛图文速递

2019年3月18日，上海美迪西生物医药股份有限公司举办的“2019创新药物研发和趋势高峰论坛“在上海香格里拉大酒店圆满落幕。本次活动也是美迪西15周年庆典主题活动之一。来自全国各地以及涵盖美国、日本、韩国等国家的近1000人参加本次盛会。整个论坛设有8场报告、3场圆桌论坛， 30多名演讲嘉宾，共同探讨产业的新趋势、新挑战、新机遇及新思路。上海美迪西生物医药股份有限公司CEO陈春麟博士在开幕致辞中

多方聚力：探索“互联网+医疗健康”发展，提高县级医院服务能力

3月9日，为推进实施健康中国战略，提升基层医疗服务能力和效率，满足人民群众日益增长的医疗卫生健康需求，努力实现“大病不出县域”的目标，3月9日，由中国心血管健康联盟、中国县域院长联盟、杰凯心血管健康基金会、39 互联网医院携手打造，辉瑞中国支持的“县域医院远程帮扶心血管能力提升项目”举行启动仪式，五方就县域医院远程帮扶缔结战略合作。我国多位心血管领域领军专家出席启动仪式。县域医院远程帮扶战略合

Nat Med：CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良

2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究，杜克大学的研究人员已经证明，使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全，稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症（DMD）遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年，Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP