Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制肌少症发生
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长，与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加，包括肌少症（sarcopenia），其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现，一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无
“药”聚兰州，“园”梦未来 ——后疫情时代，洞悉中国生物医药产业 新变革 新趋势 新机遇
2020第四届中国生物医药园区产业创新发展大会(The 4th CBPCA Annual Conference 2020） 尊敬的 先生/女士：在国家产业宏观思路指引下，未来中国生物医药产业发展将伴随医改深化
首次发现组蛋白H3-H4四聚体是一种铜还原酶
2020年7月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发现组蛋白H3-H4四聚体是一种铜还原酶。相关研究结果发表在2020年7月3日的Science期刊上，论文标题为“The histone H3-H4 tetramer is a copper reductase enzyme”。在这篇论文中，他们描述了他们开
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
科学家开发出首个人类骨骼肌发育的细胞路线图谱！
2020年5月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究开发出了首个路线图，其能清楚地揭示人类骨骼肌发育的机制，包括肌肉干细胞的形成机制。目前研究人员并不清楚人类骨骼肌的发育轨迹以及祖细胞和干细胞状态之间的过渡阶段，文章中，研究人员利用单细胞RNA测