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美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

重度抑郁症迎来新曙光:美国FDA批准了一种神经刺激疗法

FDA批准的SAINT神经调节系统来了,或能打破现有的抑郁症治疗僵局。

2022-09-29

《自然》子刊:中国医学科学院团队发现胃癌发病新机制!

这项研究成果发现了METTL3的一种全新的功能,定位在胞质中的METTL3通过与PABPC1结合促进一系列促癌基因的表达,从而以m6A非依赖的方式推动胃癌的进展。

2022-09-17

美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗):显著减轻瘙痒、清除皮损!

Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示:Dupixent显著改善了疾病症状和体征,包括减少了瘙痒和皮肤病变。

2022-09-29

罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

AI识别疾病媲美放射科医生,通过X光精准识别肺炎和肺功能衰竭

目前大多数诊断疾病的AI模型都是在人类标注好的图像基础上进行机器学习训练的,为了使模型以合理的性能预测某种病理,必须在训练期间为该病理提供大量专家标记的训练示例。

2022-09-26

口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查!

leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种原发性免疫缺陷)治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

2022-09-29

口服TYK2抑制剂Sotyktu(deucravacitinib)获美国FDA批准!

Sotyktu是全球唯一获批的TYK2抑制剂,也是近10年来中重度斑块型银屑病口服治疗的首个创新。

2022-09-23

礼来RET抑制剂Retevmo获美国FDA批准:治疗RET基因融合阳性实体瘤!

Retevmo是第一款也是唯一一款被批准用于RET基因融合阳性晚期或转移性实体瘤成人患者的RET抑制剂,无论其肿瘤类型如何。

2022-09-27

美国突发新疫情,感染后或致终身残疾

除了新冠病毒、猴痘病毒的双重威胁之外,美国纽约州近日再添一种病毒威胁。9月9日,纽约州政府官网发布《行政命令》宣布该州进入紧急状态,以应对日益严重的脊髓灰质炎病毒疫情,本次紧急状态将持续至10月9日。

2022-09-16