罕见T细胞新发现！Science：科学家发现与人类免疫性障碍相关的罕见辅助T细胞类型，解锁免疫疾病治疗新途径
研究人员通过联合研究开发了新型ReapTEC技术，旨在探索双向T细胞增强子与免疫疾病之间的联系。
2024-07-16
Blood：新研究发现CAR-T细胞治疗可能会导致年轻患者出现罕见的神经系统问题
在这项研究中，Diorio和她的团队分析了两名儿童、两名青少年和一名年轻成人，这些患者在接受靶向CD19或CD22的CAR-T细胞输注治疗B-ALL后，出现了严重的肌无力。
2024-10-31
JAMA子刊：司美格鲁肽与罕见失明症有关
使用司美格鲁肽治疗2型糖尿病的人被诊断为非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的可能性要高出4倍多，而那些使用司美格鲁肽减肥的人被诊断为NAION的可能性要高出7倍多。
2024-07-05
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Commun：识别出一种与致白血病病毒相关疾病的新型潜在药物靶点
本文研究结果表明，Tax的稳定性依赖于KDR的活性，因此KDR的活性或能作为一种新型策略来靶向作用HTLV-1相关疾病患者机体中的Tax蛋白。
2024-08-14
Nat Med：新研究发现利用CAR-T细胞治疗血癌会引发一种罕见的副作用——T细胞淋巴瘤
这是CAR-T细胞治疗后首次记录的此类淋巴瘤病例之一。这项研究的结果将有助于我们更好地了解与这种治疗相关的风险，并可能在未来预防这些风险。
2025-02-24
Journey Medical红斑痤疮药物Emrosi获FDA批准上市
2024-11-06
药明康德，为啥能成为“重磅药物”的摇篮？
2025-01-12
FDA批准一款阿尔茨海默病口服药物，双重作用抗痴呆，且副作用更低
据悉，该药物每天口服两次，以“Zunveyl”的商品名出售，起始剂量为5毫克，然后增加到10毫克的维持剂量，最高可将剂量增加到15毫克。
2024-08-01