治疗罕见淋巴病药物siltuximab获FDA批准
美国FDA批准了强生旗下的子公司Janssen研发的药物siltuximab，该药物制药用来治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)，亦称Castleman病(Castleman’s disease，CD)，该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
NEJM：治理罕见类型白血病获得突破
GSK2300万美元支持罕见病研究
2013年6月23日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头GSK医药公司再次投入1750万欧元（约合2300万美元）来专注于欧洲罕见病药物研发公司的建立。GSK目前已经在该领域和Prosensa公司合作研究开发杜氏肌营养不良的治疗方法。早在今年四月份， GSK公司就宣布和Avalon风投公司联合出资约5亿美元支持10家新型医药公司的建立。
BioMarin罕见病新药通过FDA专家评审
BioMarin公司罕见病新药在FDA审核中无明显优势
Aegerion罕见病药物获FDA顾问委员会支持
2012年10月15日 电 /生物谷BIOON/-- Aegerion罕见病药物lomitapide今天获得了来自FDA顾问委员会的支持。该机构发表评论称这一药物是“纯合子家族性高胆固醇血症治疗领域潜在的重大进步“，为那些需要治疗的患者提供了新的治疗方法。 FDA这样评论这一药物：“对于急需提高血液中LDL-C浓度的患者而言，面临的最大风险是心血管病。
找准靶向：罕见病药获批关键
近日出版的《罕见疾病》杂志发表了由来自卡基斯日常生活基金会(KakkisEveryLifeFoundation)的一篇论文。作者认为，美国FDA应提供详细的指导办法，促使医药企业更好利用加速审批程序开发治疗罕见疾病的药品。
Alexion召回更多罕见病药物Soliris
罕见病药物研发者Ultragenyx进行总额8600万美元IPO
Epizyme治疗白血病新药EPZ-5676被FDA定位罕见病用药
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药EPZ-5676被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于一期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。 EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。