维昇药业与罕见病联盟签署战略合作协议，携手助力中国软骨发育不全疾病研究
2020年9月27日，全国罕见病诊疗协作网罕见病注册登记与诊疗规范培训在上海成功举办。会议期间，维昇药业与中国罕见病联盟正式签署战略合作协议，双方将在未来5年内，围绕软骨发育不全（ACH）领域开展一系列举措，改善中国ACH的诊疗现状，提高对中国罕见病尤其是ACH的认知，从而促进中国罕见病整体诊疗水平的提升，最终改善中国罕见病患者的诊疗方案和生活质量。
2020-09-28
爱美津制药罕见病用药拟纳入优先审评
9月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新显示，由爱美津制药按4类仿制药提交的麦格司他胶囊上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症（或功能主治）为：用于成人及儿童C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状的治疗。麦格司他（miglustat）是一种葡糖神经酰胺合成酶抑制剂，它能够降低葡萄糖脑苷脂水平，从而缓解患者症状。葡糖神经酰胺合成酶是大多数鞘糖脂类合成的
2020-09-14
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
2020-09-16
艾滋病有可能“自愈”？今日《自然》揭秘罕见防御力，不用药物也能控制HIV感染
顶尖学术期刊《自然》在线发表了一篇有关艾滋病的重磅论文。由美国拉根研究所（Ragon Institute）的免疫学家Xu Yu教授领衔，科学家们揭示了一组HIV感染者如何实现在未用抗病毒药物的情况下，自发控制体内病毒复制。更有一例罕见的无药控制者，似乎实现了HIV的清除性治愈（sterilizing cure）。这一发现或将刷新人类对抗艾滋病的历
2020-08-27
罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
2020-08-04
