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Science:从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制

作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻,Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫

2023-07-24

Carl June最新成果:开发表位编辑策略,用一种CAR-T,治疗所有血液癌症

为了克服这一挑战,研究团队使用碱基编辑(base editing)技术开发了一种表位编辑新策略,这涉及 CAR-T 细胞和造血干细胞(HSC)的基因编辑,以改变 CAR-T 细胞与 CD45 蛋白结合

2023-09-05

迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年

另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。

2023-10-15

Science子刊:针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法

目前,CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向

2023-09-11

Nat Biotechnol:科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具

来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具,其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响,而不是局限于更广泛的靶向性策略。

2023-08-14

Nature:科学家有望通过抗原表位编辑技术来改善CAR-T细胞和单克隆抗体疗法的疗效

来自Dana-Farber癌症研究所等机构的科学家们通过研究向供体造血干/祖细胞(HSPCs)这能够引入了一种遗传改变,从而使其能在急性髓性白血病(AML)的免疫疗法中存活下来。

2023-09-18

PNAS:王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞,实现更好的实体瘤免疫治疗

综合来看,该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬(ADCP)和细胞介导的细胞毒性(ADCC)中的抑制作用,有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。

2023-09-13

天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法,改善视网膜色素变性小鼠表型,校正效率高达49%

“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外,使用光感受器特异性启动子,例如 RHO,可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”

2023-08-21

科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具

该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系,进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能,并对这一类编辑器进行了系统的功能解析,从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治

2023-07-05

Cell:借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程,华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑

先导编辑(prime editing)技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组,有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今,在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方

2023-09-23