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LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?

  以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2

2022-03-08

Science China:Life Sciences:研究建立高效制备基因编辑猪技术体系

  近日,中国农业科学院北京畜牧兽医研究所动物基因工程与种质创新科技创新团队联合深圳农业基因组研究所动物基因组研究中心,成功建立了一种名为报告RNA富集的双引导RNA核蛋白(RE-DSRNP)的高效编辑技术体系,可用于快速制备无外源DNA基因编辑克隆猪,并利用该体系首次成功获得了 WIP1 基因编辑的雄性繁殖障碍模型猪。相关研究成果发表在

2022-03-11

Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。

2022-03-08

张锋团队胜诉,被认定为发明了CRISPR真核基因编辑

  在围绕CRISPR基因编辑技术的专利纠纷中,美国专利商标局做出了有利于张锋所在的博德研究所团队的裁决。美国专利商标局已经确定博德研究所团队是第一个发明CRISPR-Cas9来编辑人类细胞并用于制造药物的团队,而不是诺奖得主 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 所属的CVC团队。这一裁定指出

2022-03-03

Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全

CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床

2022-03-05

Nature重磅:高彩霞团队等利用基因编辑技术创造既抗病又高产的小麦新品系

  小麦作为主要粮食作物之一,养活了全球约三分之一以上的人口。而白粉病是世界范围内影响小麦产量的主要病害之一,重病小麦的田减产可达40%以上,严重威胁全球粮食安全。早在2014年,中科院遗传发育所高彩霞团队和微生物所邱金龙团队就合作利用基因组编辑技术,定向突变了小麦的感病基因MLO,获得了对白粉病具有广谱持久抗性的小麦品种。然而新的问题来

2022-03-08

CRISPR/Cas9基因编辑在肿瘤中的应用现状及前景

在原核生物中,成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)系统提供了对质粒和噬菌体的适应性免疫。该系统启发了强大的基因组工程工具CRISPR/CRISPR相关核酸酶9(CRISPR/Cas9)基因组编辑系统的开发。

2022-03-01

Molecular Cell :清华大学刘俊杰团队开发小型、高效CRISPR基因编辑工具

  CRISPR-Cas系统已经被广泛开发并应用于各类细胞和组织的遗传或表观遗传编辑,相关技术亦被逐步用于农业育种、人类疾病治疗及生物能源生产等方面,是未来生物科技发展的重要领域。但经过近十年的研究,仅有Cas9和Cas12a这两类酶能被用作高效的基因编辑工具。其中,常用的SpyCas9和AsCas12a蛋白分子量大,超过1300个氨基酸

2022-03-02

iScience :首次在蜱虫中进行CRISPR-Cas9基因编辑

  蜱虫(Tick)是一种传播人兽共患病的重要媒介。作为严格的吸血性节肢动物,蜱几乎可以叮咬陆地上所有的动物,且吸血时间长、吸血量大、生活史复杂。这些特点使蜱携带了最广泛的病原体种类,包括病毒、细菌、真菌、寄生虫;传播40余种疾病,如莱姆病、森林脑炎、克里米亚-刚果出血热、发热伴减少综合征、立克次体病、无形体病、巴贝西虫病等,可导致死亡或

2022-02-18

脱发治疗再升级:借助基因编辑,无毛小鼠长出人类头发!

  “再也不熬夜了! ! !”多少年轻人在半夜恋恋不舍地放下手机后,顶着黑眼圈在心里默默地发誓,“以后再也不熬夜了”,又有多少年轻人,在一遍又一遍地发誓后,还是“义无反顾”地拿起了手机。然而,“出来混总是要还的”,你熬过多少夜,就有多少头发像蒲公英一样“随风飘逝”。脱发总是“秃”如其来,发际线也逐渐长成了手机屏的样子。如今,脱发已经成为当

2022-02-10