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研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合

 蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因,如FOXG1,由于突变类型不同,会导致蛋白剂量差异,从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平,FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞(hPSCs)分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量,通过利用CRISPR/Cas9在hPS

2019-03-06

全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物Waylivra在欧盟即将上市

2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。近日,该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr

2019-03-05

至本医疗推出中国首款肿瘤检测及诊疗用药保险

 近日, 至本医疗科技宣布,将联合专注于患病人群保险创新的北京健易保和专注于大病患者支付保险的上海诺惠医疗,推出国内首款针对肿瘤检测及诊疗用药的创新支付保险计划。这也是国内首款基于二代测序检测和指定保险用药目录结合的肿瘤商业保险,通过基因检测、临床诊疗和保险的深度整合,进一步推动了精准医疗在中国的创新和发展。据悉,该计划项目名称为“肿瘤检测联合用药诊疗保险”,由国内知名人寿保险公司承保。

2019-02-26

上海房颤中心联盟成立,为建设规范诊疗管理体系按下“快进键”

为响应国家分级诊疗政策,进一步规范房颤疾病诊疗,扩大房颤患者的管理范围,2019年2月20日,上海市房颤中心联盟正式宣布成立。上海市卫生健康委员会副主任张怀琼出席会议并讲话,上海市卫生健康委员会医政处处长吴宏、上海市医学会常务副会长兼秘书长谭鸣,中国心血管健康联盟主席、复旦大学附属中山医院葛均波院士,中国房颤中心专家委员会主席、武汉大学人民医院黄从新教授、拜耳公司处方药事业部副总裁周晓兰女士以及上

2019-02-21

新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合

2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)生物制品许可申请(BLA)的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast,RS])相关并且需要红细胞输注的贫

2019-02-27

Nano Letters:一种新型的敏感生物传感器有望快速诊断唐氏综合

2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --唐氏综合征是一种最常见的新生儿出生缺陷,大约每700个新生儿中就有1例唐氏综合征患儿,然而传统的无创产前检测技术往往在诊断唐氏综合征上并不可靠,或会给孕妇和胎儿带来一定的健康风险。近日来自北京大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的敏感型生物传感器,其有望通过检测孕妇血液中的胎儿DNA来诊断唐氏综合征患儿,相关研究结果刊登于国际杂志Nano

2019-02-21

上海细胞治疗集团完成C轮9.25亿融资 打造细胞健康综合

  2018年11月26日,上海细胞治疗集团完成了2.75亿元人民币的C1轮融资。同年12月18日,上海细胞治疗集团正式宣布完成C轮9.25亿元人民币的融资,成为目前国内细胞治疗行业完成的规模最大的一次融资,受到社会各界广泛关注。近年来,随着干细胞生物学、免疫学、分子技术、组织工程技术等科研成果快速发展,免疫疗法作为一种安全有效的治疗手段,在临床治疗中的作用越来越突出,被誉为“

2019-02-14

阿斯利康Fasenra获美国FDA孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

2019年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗炎药Fasenra(benralizumab)治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD)。2018年11月,FDA还授予了Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的ODD。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病

2019-02-12

200余家“前列腺癌诊疗一体化中心”在沪授牌

2019年1月26日,“铸一体 领未来”2019阿斯利康前列腺癌诊疗一体化高峰论坛在沪举行。全国各地216家医院正式授牌成为“前列腺癌诊疗一体化中心”(Prostate Cancer Integrated Diagnosis and Treatment,以下简称PiDT),标志着PiDT自去年在2018中华医学会泌尿外科学分会学术年会启动后在全国范围内全面落地,将有助于我国前列腺癌诊疗水平进一步提

2019-01-27

ICME:鉴别出一种与急性呼吸窘迫综合征的新型遗传突变

2019年1月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Intensive Care Medicine Experimental上的研究报告中,来自瓦伦西亚大学的科学家们通过对2000多名患者的样本进行研究,鉴别出了一种与急性呼吸窘迫综合征(acute respiratory distress syndrome,ARDS)相关的新型遗传突变。图片来源:CC0 Public Do

2019-01-29