肌无力综合征新药3期临床获顶线结果 有望明年获批
Catalyst Pharmaceuticals公司今天公开了Firdapse（amifampridine）第二个3期临床试验LMS-003的顶线结果，研究使用10毫克amifampridine磷酸盐片剂治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS） 。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是四肢肌肉无力。该疾病的形成原因由于抗体在神经和与之通信的肌肉连接中生成，阻碍
重磅：最新ESI中国大学综合排名百强出炉（2017年11月）！
今年9月21日，备受瞩目的国家双一流建设名单公布。“双一流”名单包括一流大学建设高校42所，其中A类高校36所，B类高校6所。一流学科建设高校95所，包括25所非211、985高校。137所高校共有465个学科入选，其中自定学科44个，全部学科分布在108个学科领域。一流大学和一流学科如何评价，ESI是个极其重要的参考依据。目前全球很多知名高校都在采用ESI来衡量和评价学科实力，国内各级教育主管部
Cell：靶向基因Brd4有望治疗脆性X染色体综合征
图片来自Rockefeller University。2017年11月5日/生物谷BIOON/---在作为智力障碍和自闭症的主要遗传形式的脆性X染色体综合征（Fragile X Syndrome）中，单个缺陷基因的影响通过一系列的化学通路加以传递，从而改变脑细胞之间的信号。它是一种复杂的疾病，但是在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员发现在动物模型中，抑制一种调节蛋白可改变导致这种疾病的
首个国际多学科诊疗平台在沪启动，居民不出国门即享世界级的品质医疗
图：上海嘉会国际医院党的十九大召开在即，上海健康城市建设又添新篇章。今年6月召开的市第十一次党代会就提出要求，上海要建设“令人向往的卓越的全球城市和亚洲医学中心城市”。而在刚刚发布的《“健康上海2030”规划纲要》中，更明确“把人民群众健康放在优先发展的战略地位，推进健康上海建设，努力全方位、全周期保障人民群众健康”。 2017年10月20日，上海宣布启动首个国际多学科诊疗平台——嘉会国
Nature:肿瘤的斯德哥尔摩综合症
今天的《自然》杂志发表一篇荷兰科学家关于耐药肿瘤对肿瘤药物依赖的工作（doi：10.1038/nature24037）。作者发现四种不同BRAF V600E变异恶黑肿瘤细胞用BRAF抑制剂dabrafenib和MEK抑制剂trametinib处理3-5个月后出现耐药株，但如果突然停止用药这些耐药株会大量死亡，说明这些肿瘤细胞对BRAF和MEK抑制剂产生依赖。作者通过CRISPR敲除大量
盘点全球十大怪异疾病：行尸走肉综合症
北京时间10月11日消息，据国外媒体报道，癌症、帕金森综合症和肺结核等疾病貌似难得一见，但与一些罕见怪病相比，它们堪称相当常见。有些罕见病会令人大吃一惊，观者要么惊恐厌弃，要么为之心碎。一些疾病简直使人难以想象它们真的存在。但就在这世界上，有些人的确曾遭受过、或正在经受这些怪病的折磨。1、斑色鱼鳞癣图为班色鱼鳞癣患者沙丽妮·雅达夫（Shalini Yadav）。该图摄于2017年9月，此后她接受了
代谢调控将成为重大疾病预防诊疗突破口
当前，糖尿病、肥胖、心血管疾病、脂肪肝等重大疾病严重影响了我国国民健康。对生命科学和医学科学研究者而言，深入研究这些重大疾病致病因素，将对疾病诊治提供重要的科学依据。在9月22日召开的香山科学会议第605次学术讨论会上，生命科学领域杰出研究者和多名临床医生共商应对重大疾病的突破口。他们认为，阐明代谢调控的规律，揭示代谢紊乱的成因及其致病机理既是当前生命科学与医学研究的热点，也是关系国计
代谢调控将成为重大疾病预防诊疗突破口
当前，糖尿病、肥胖、心血管疾病、脂肪肝等重大疾病严重影响了我国国民健康。对生命科学和医学科学研究者而言，深入研究这些重大疾病致病因素，将对疾病诊治提供重要的科学依据。在9月22日召开的香山科学会议第605次学术讨论会上，生命科学领域杰出研究者和多名临床医生共商应对重大疾病的突破口。他们认为，阐明代谢调控的规律，揭示代谢紊乱的成因及其致病机理既是当前生命科学与医学研究的热点，也是关系国计民生的重大需
大麻：治疗脆性X综合征显奇效
Zynerba是一家致力于开发和销售新一代透皮给药的合成大麻素疗法的临床阶段生物制药公司。近日，该公司宣布实验性药物ZYN002（大麻二酚，CBD）凝胶治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者的一项II期临床研究FAB-C达到了主要终点。根据该研究结果，Zynerba计划于2018年上半年与美国FDA召开会议，讨论下一步的临床事宜，其目标是在2018年将ZYN002推进至治疗FXS儿童和青少年患
Cell：对肌肉浸润性膀胱癌进行综合的分子特征描述，有助改进疗法
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.09.007。2017年10月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个来自美国贝勒医学院、布莱根妇女医院、德州大学MD安德森癌症中心、不列颠哥伦比亚癌症研究中心和布罗德研究所等研究机构的研究人员完成了对412种肌肉浸润性膀胱癌样品的综合分子特征描述，从而导致他们鉴定出5种不同的膀胱癌亚型，每种亚型对特定的疗法具有不同的