PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)靶向疗法！第一三共DS-7300全球2期试验对首例患者进行治疗!
DS-7300是第一三共发现并正在开发的一款潜在首创（first-in-class）B7-H3靶向抗体药物偶联物（ADC）。
2022-07-25
CAR-T细胞疗法研究进展（第29期）
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞
2022-06-30
Adv Healthc Mater：新型微流体设备可能会加快T细胞免疫疗法的开发
在一项新的研究中，来自英国帝国理工学院、瑞士洛桑联邦理工学院和洛桑大学的研究人员发明了一种微流体设备，可以快速选择最有效地攻击癌细胞的T细胞。
2022-07-05
现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常
染色体非整倍性（染色体数目的增加或减少）和染色体截断，是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果，因此，在临床应用中，应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。
2022-07-08
Nat Commun：新型免疫增强疗法或能增强CAR-T细胞疗法来治疗人类血液癌症
当输注了这些遗传修饰的T细胞后，利用一种名为白介素7（IL-7）的免疫增强蛋白的额外疗法或许会促进抗癌CAR-T细胞数量增加并能更加有效地杀灭肿瘤细胞。
2022-06-20
重磅级文章解读科学家们在干细胞疗法研究上取得的新进展！
近些年来，科学家们通过研究成功利用干细胞疗法来治疗人类多种疾病，本文中，小编就对近期科学家们在相关研究领域取得的重要研究成果进行整理，分享给大家！
2022-06-30
Cancer Discov：前列腺癌或能拦截肿瘤细胞的昼夜节律来躲避激素疗法的攻击
来自荷兰癌症研究所等机构的科学家们通过研究开发出了一种意想不到的潜在解决策略，其并非为了抵御癌症而设计的药物，而是能调节细胞昼夜节律的一种特殊蛋白。
2022-06-30
苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
2022-04-20