Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
Nat Immunol：科学家成功绘制出新型细胞图谱，有望揭示治疗治疗人类炎性肠病的新途径
这项研究中研究人员绘制的治疗性图谱或代表了最常见的生物疗法—抗肿瘤坏死因子疗法在多种人类炎性疾病中扰动的最大细胞普查。
Science子刊：新研究揭示毛囊干细胞的代谢灵活性导致鳞状细胞皮肤癌抵抗治疗
研究者尝试了一种他们称之为“双锤”的方法：通过移除允许摄取相应酶的递质，从基因上阻断葡萄糖和谷氨酰胺的代谢途径。这种双靶标策略足以阻止癌症在小鼠模型中生长。
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
Science：谷氨酰胺在红细胞发育中起关键作用，调节谷氨酰胺代谢有望治疗一系列红细胞疾病
这项研究对β地中海贫血症等红细胞疾病的治疗产生了影响，因为用于治疗这些疾病的药物与红细胞成熟度的改善有关。然而，鉴于谷氨酰胺合成酶遍布全身，去除这种酶是致命的。
Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据
该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。
华人学者提出PROTAC新应用，清除肝脏衰老细胞，治疗脂肪肝，预防肝癌
该研究开发了一种靶向降解 BCL-xL/BCL-2 的 PROTAC，能够有效清除肝脏中的衰老细胞并减少代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）驱动的肝细胞癌（HCC）。
Cell Stem Cell：临床前研究表明经过基因改造后TGFβ信号受损的NK细胞可有效杀伤肝细胞癌
这项新的研究表明，这意味着NK细胞疗法可能能够批量生产，并为患者准备就绪，使之可以立即开始治疗。
Nat Commun：特殊的RNA片段或许是癌症中基因表达的关键调节子和潜在的治疗性靶点
研究解决了RNA和癌症生物学中一个长期存在的问题，如今我们揭示了特殊的tRNA片段是如何产生的，以及其在细胞压力和癌症中如何发挥着重要作用，这或许就为后期开发新型诊断和治疗性应用提供了新的机会。
细胞外囊泡新突破！Nat Cell Biol：发现一新型细胞外囊泡——起泡小体，或成肿瘤免疫治疗新靶点
研究人员发现起泡小体这种新型细胞外囊泡，它可由多种细胞释放，含有多种细胞器且具备独特的物质运输功能，癌症来源的还含有免疫逃逸蛋白，有望为肿瘤治疗提供新思路。