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世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Cancer Immunol Res:一种开创的癌症免疫疗法问世!在体内将胶质母细胞瘤细胞转化为树突细胞,将小鼠模型的成活几率提高75%

有证据表明树突细胞能对抗胶质母细胞瘤,但科学家们还没有找到一种可靠的方法,能让树突细胞穿过血脑屏障,进入肿瘤的恶劣环境。通过对肿瘤内的癌细胞进行重编程,Tran和他的团队绕过了这一重大挑战。

2024-08-05

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Nature Biotechnology:突破mRNA翻译瓶颈:LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能

本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造,大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力,为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。

2024-10-02

Biomed Pharmacother:科学家识别出或能评估转移结直肠癌患者对基于奥沙利铂疗法反应的新型生物标志物

本文研究结果表明,机体外周血中CXCL13水平的升高及其与转移性病灶中三级淋巴组织形成之间的关联,或许能作为接受基于奥沙利铂疗法的转移性结直肠癌患者治疗效果的潜在生物标志物。

2024-07-18

一线治疗胰腺癌联合疗法积极数据公布

根据迄今为止的安全数据,该试验的数据和安全监测委员会已批准以320 mg口服剂量招募更多患者,其中第一位患者已经服药并正在等待第一次扫描。

2024-09-15

Nature Medicine:首个CAR-巨噬细胞疗法临床试验结果公布,安全有效治疗晚期实体瘤

这项临床试验结果表明,CAR-M 细胞疗法在 HER2 过表达的实体瘤患者中具有初步的安全性和可行性,并且能够诱导肿瘤微环境(TME)的重塑和抗肿瘤免疫反应。

2025-02-13

诺奖得主David Baker团队最新Nature:合成新型受体,创建更安全的CAR-T细胞疗法

该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体,这种受体可以感知周围环境中的分子,并据此改变细胞内基因的表达。

2024-11-29

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

Cancer Cell:揭示化疗或能改变卵巢癌使其对免疫疗法更加易感背后的分子机制

本文研究结果揭示了临床相关的髓细胞驱动的空间T细胞的耗竭或能开启免疫疗法策略从而释放高级别浆液性卵巢癌患者机体中CD8+ T细胞介导的抗肿瘤免疫力。

2024-12-23