治疗失明新办法:工程病毒入眼配合光遗传眼镜
光遗传是一门新兴技术,最近有两家创业公司表示,它们要展开临床实验,将光遗传技术与高科技眼镜结合,让光线进入眼睛,治疗失明。这两家公司一家是巴黎GenSight Biologics,还有一家是纽约Bionic Sight,它们都认为,如果将可穿戴电子设备与基因治疗技术融合,可以让视网膜重新感知光线,从而达到恢复视力的目的。
美国干细胞眼科治疗导致三名女性失明
根据案例的新报告,三名女性在佛罗里达诊所接受未经证实的干细胞治疗后失明。三名女性在她们七八十岁的时候,开始出现黄斑变性,这种疾病可以导致视网膜的损伤,并且可能造成视觉丧失。他们在2015年接受干细胞治疗,希望能治好她们的视网膜黄斑变性。然而,没有证据表明,接受的干细胞治疗可以帮助恢复黄斑变性患者的视力,一份新报告的作者写道。几个报告的作者在这三位女性接受干细胞治疗后,开始帮助她们治疗出现的并发症。
Nat Commun:治疗失明新策略!利用CRISPR阻止视网膜退化!
据一项新的研究,在小鼠体内,沉默基因Nrl会阻止视网膜退行性疾病中的细胞丢失。这一发现可能导致人们开发出新的疗法来阻止视网膜色素变性等人类疾病中的视力丧失。
Nat Genet:全基因组关联性研究阐明引发机体失明的关键遗传突变
日前,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中,来自澳大利亚等等多国的研究人员通过研究首次发现了引发2型黄斑毛细血管扩张(Macular Telangiectasia type 2,MacTel)的基因,MacTel是一种退化性的眼部疾病,其会导致个体失明,目前并无有效的疗法对该疾病进行治疗。
Genome Res:利用CRISPR-Cas9基因外科手术阻止失明
在一项新的研究中,来自韩国基础科学研究所基因组工程中心的研究人员报道利用CRISPR-Cas9在支持小鼠视网膜的组织层中开展“基因外科手术”。
Nature:线粒体融合关键蛋白Mfn1结构被破解,揭开数十年谜题
线粒体是高度动态变化的细胞器,其在细胞内不断分裂、融合并形成网状结构。线粒体的分裂和融合是由多种蛋白质精确调控完成的。Drp1/Dnm1p,Fis1/Fis1p,Caf4p和Mdv1p参与线粒体分裂的调控;Mfn1/2/Fzo1p控制线粒体外膜的融合,而Mgm1p/OPA1则参与线粒体内膜的融合。在细胞凋亡过程中线粒体片段化,网状结构被破坏,线粒体嵴发生重构,抑制这一过程可以部分抑制细胞色素c
Mol Cell:线粒体中发现遗传疾病根源
纽约大学Langone医学中心的科学家们最近发现了引起一系列相关疾病的基因变异背后的机制。在线发表在国际学术期刊Molecular Cell上的这项新研究发现了基因复制和传递的错误如何导致DNA损伤和不当修复,最终引起4977个碱基对的缺失。
Cell:揭示细胞破坏受损线粒体机制
在一项新的研究中,来自美国德州大学西南医学中心的研究人员发现细胞用来发现和破坏线粒体的机制,其中当线粒体遭受损伤时,它可能导致遗传问题、癌症、神经退行性疾病、炎性疾病和衰老。
Cell Dis:线粒体与核内基因交流 借助表观遗传途径促进肿瘤进展
线粒体作为细胞的能量工厂经常在癌症,衰老,神经退行性疾病和心脏疾病中发生异常。线粒体发生的变化是否与癌症扩散存在真正联系一直存在争议。