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刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE

对于这些疾病,不可能去开发数百种基因疗法来治疗,将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点,而不会产生DNA双链断裂(DSB),是一种更具潜力的治疗方式。

2024-05-21

Nat Cell Biol:哈佛团队识别出一种能帮助癌细胞在机体全身扩散的特殊基因

本研究证明了Gstt1作为癌症转移的促进因子,并强调了其在创造有利于转移性肿瘤微环境中的异质性作用,为转移性癌症治疗提供了新视角。

2024-06-19

Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑

该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。

2024-04-07

CGM:我国科学家探究TP53基因缺失如何驱动胃癌进化

随着胃癌病情的发展,特定基因的改变,包括基因拷贝数的变化和结构变异,会以相对明确但并非随机的顺序发生,这对癌症充分发挥其恶性潜能至关重要。

2024-05-20

Nature Methods | 何爱彬/舒绍坤团队合作开发单细胞药物基因组靶点检测新技术解析表观耐药机制

scEpiChem提供了一个全面的高通量分析框架,捕捉了传统bulk分析无法实现的小分子药物反应的细胞异质性特征。

2024-07-20

EMBO Rep:两个生殖系基因对果蝇脑瘤的产生至关重要

传统上与精子和卵子的形成有关的基因被称为“癌症-生殖系(cancer-germline)”基因已被确定在某些类型癌症(如黑色素瘤、肺癌等)发病机制中起着关键性作用。

2024-05-24

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Nat Commun:科学家识别出对抵御前列腺癌非常重要的基因

本文研究强调了转移性前列腺癌进展过程中经典肿瘤抑制基因和表观遗传学调节子之间的积极遗传相互作用,或为后期开发潜在疗法提供新的线索和见解。

2024-06-06

Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

JCI:新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化,从而导致V型成骨不全症

V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞,这种突变会导致形成极脆的骨骼。

2024-06-27