Nature：乔杰/袁鹏/闫丽盈/魏瑗团队揭示X染色体剂量异常导致胎儿生殖细胞发育障碍的关键机制
该研究以生殖细胞大规模丢失前的胎儿阶段为切入点，全面解析了克氏综合征患者FGC的发育特征和相关分子改变，揭示了X染色体的活性状态、转录特征以及介导FGC发育异常的分子机制。
2024-11-14
Nature：西湖大学吴建平/闫浈团队揭示肌营养不良症的结构基础
研究显示，在dystrophin上占全长不足1/10长度的CR区域是dystrophin参与DGC组装最核心区域。这为设计潜在更合理有效的micro-dystrophin提供了重要参考。
2024-12-15
丽珠医药司美格鲁肽申报上市
目前，国内已有多家企业加入了司美格鲁肽生物类似药开发的竞赛，除了九源基因、丽珠医药率先递交上市申请外，其余齐鲁制药、华东医药、联邦制药、惠升生物、正大天晴、石药集团等公司均已将产品推至III期临床。
2024-06-17
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Cell：通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
研究结果为DMD发病机制，特别是疾病早期的分子和细胞变化提供了新的见解。揭示了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态变化，为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。
2024-09-25
新研究发现骨骼肌干细胞形成肌肉的“开关”
日本筑波大学等机构研究人员日前在英国学术期刊《干细胞》发表论文说，他们发现了骨骼肌干细胞形成肌肉的“开关”，该成果有望用于研发治疗肌肉减少症等疾病的药物。
2024-07-24
李兰娟团队研究证实，食物和空气来源的微/纳塑料会损害肝脏
结果表明，食源来源的PLA MNP可能影响“肠道微生物群-肠道-肝脏”轴并诱导肝毒性，而空气传播的PLA MNP可能影响“气道微生物群-肺-肝脏”轴并导致肝毒性。
2024-07-02