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维昇药业与罕见病联盟签署战略合作协议,携手助力中国软骨发育不全疾病研究

 2020年9月27日,全国罕见病诊疗协作网罕见病注册登记与诊疗规范培训在上海成功举办。会议期间,维昇药业与中国罕见病联盟正式签署战略合作协议,双方将在未来5年内,围绕软骨发育不全(ACH)领域开展一系列举措,改善中国ACH的诊疗现状,提高对中国罕见病尤其是ACH的认知,从而促进中国罕见病整体诊疗水平的提升,最终改善中国罕见病患者的诊疗方案和生活质量。

2020-09-28

pacritinib申请上市:治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者!

目前,尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。

2020-09-30

囊性纤维化(CF)新药!美国FDA批准Kalydeco:用于4-6个月婴儿,治疗疾病根本原因!

Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物,早期治疗有潜力改变疾病进程!

2020-09-26

研究人员研发出仿生层状关节软骨润滑材料

 天然软骨是一种兼备固-液双相特征、具有典型层状结构特征和特殊应力耗散机制的湿滑材料。目前,从工程应用角度来说,寻找类似于天然软骨的新型润滑材料具有挑战性。其中,表面接枝聚合物刷和水凝胶材料引发关注。但传统表面引发聚合方法制备的聚合物刷层较薄,在宏观粗糙接触尺度下易被剪切磨掉,这限制了其在工程领域中的应用。水凝胶是由亲水性聚合物网络构成的高分子材料

2020-09-01

全球首个软骨发育不全症药物!BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide显著提高年化生长速度!

与安慰剂组相比,vosoritide治疗组儿童年化生长速度增加1.57厘米/年。

2020-09-09

Nat Struct & Mol Biol:早发2型糖尿病竟与多种神经变性疾病发生相关 罪魁祸首竟是特殊的淀粉样纤维

2020年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Structural and Molecular Biology上的研究报告中,来自利兹大学等机构的科学家们通过研究首次识别出了与早发2型糖尿病发病相关的蛋白纤维的结构,糊精(Amylin)是一种能调节机体血糖水平的蛋白质,这种小型的肽类激素能聚集并堆积形成淀粉样纤维(

2020-09-18

囊性纤维化(CF)突破性药物!Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功!

Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药,销售额达到87.39亿美元。

2020-09-12

Nature:揭示心肌纤维形状影响心脏功能和心力衰竭发生的分子机制

2020年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自冷泉港实验室等机构的科学家们通过研究分析了位于心脏内表面肌纤维复杂网状结构的功能,相关研究结果揭示了心肌形状影响心脏功能和心力衰竭发生的分子机制。对于人类而言,心脏是第一个发育的功能性器官,其在受孕仅四周就开始自发跳动了,而在发育早期,心脏会生长出一种复

2020-09-04

非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物!首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!

目前尚无专门治疗NCFBE的疗法,brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。

2020-09-08

囊性纤维化(CF)新药!Vertex三款疗法获美国FDA受理,用于治疗更多的CF患者!

目前,Vertex有4款药物上市,可治疗90%的CF患者。

2020-09-02