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患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

Nature:利用患者来源的类器官,快速进行ASO疗法的临床前筛选评估

该研究展示了利用患者来源的类器官模型进行个性化治疗评估的可行性。

2025-02-06

柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

Nature Medicine | 人工智能助力痴呆症精准诊断:多模态数据综合应用的突破

该研究提出了一种多模态ML框架,通过综合分析包括人口统计学信息、个人和家族病史、药物使用情况、神经心理评估、功能评估以及多模态神经影像数据等多个数据源,对痴呆症进行病因鉴别。

2024-07-09

npj Breast Cancer:药物-化疗组合或能增加脑转移性乳腺癌患者的治疗疗效

本文研究结果表明,将拓扑异构酶抑制剂SN-38与脂肪酸合成酶抑制剂TVB-2640进行组合用于脑转移三阴性乳腺癌患者的潜在治疗或许还需要进一步考虑。

2024-08-10

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗

具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。

2024-11-03

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

first in class基因疗法I期研究结果积极

基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。

2024-09-03