精准突破囊性纤维化无义突变！Biomed Pharmacother：多模态单细胞技术助力药物筛选新发现
本研究构建携带囊性纤维化跨膜传导调节因子-S308X无义突变的患者特异性诱导多能干细胞气道类器官，结合多模态单细胞技术，揭示疾病炎症机制，筛选出氯沙坦等潜在药物，为相关囊性纤维化治疗提供新方向。
2025-09-08
研究人员联合破解多发性骨髓瘤耐药难题，血清检测新技术可助力个体化精准治疗
该研究首次从表观遗传学视角明确了染色体外环状DNA在多发性骨髓瘤耐药中的功能，揭示了eccANKRD28-POU2F2-RUNX1/2转录调控网络在肿瘤耐药机制中的关键作用。
2025-04-23
Front Immunol：乳腺癌3D类器官精准复刻肿瘤异质性，为个性化治疗铺新路
本研究成功构建并表征了乳腺癌患者来源的3D类器官模型，其准确再现了原始肿瘤的异质性等特征，为个性化治疗研究提供了有效平台。
2025-08-27
Sci Rep：无WNT培养基培育头颈部肿瘤类器官精准还原肿瘤特性，助力放化疗反应预测，为个性化治疗添新利器
本研究建立了无WNT培养基条件下的头颈部鳞状细胞癌患者来源类器官模型，其与原发肿瘤特征高度一致，能预测患者放化疗反应，为个性化治疗提供了有力工具。
2025-08-11
Nature：最精准的先导编辑器来了
2019 年，刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”（Prime Editor，PE），这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具，相比 CRISPR-Cas9 更精准
2025-09-25
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
