胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!
目前尚无专门治疗NCFBE的疗法，brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。
Cell Res：突破！中国科学家首次发现SARS-CoV-2或能潜在感染人类神经祖细胞和大脑类器官！
2020年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Cell Research上的研究报告中，来自中国科学院深圳先进技术研究院和香港大学的科学家们通过研究发现，SARS-CoV-2或能感染人类的神经祖细胞和大脑类器官。SARS-CoV-2会诱发COVID-19，即新型冠状病毒感染，截至2020年8月3日，全球有超过1700万COVID-
耶鲁大学新冠唾液检测为何被FDA局长称为“突破性”进展？
上周末，美国FDA宣布，授予耶鲁大学（Yale University）公共卫生学院开发的SalivaDirect新冠诊断测试紧急使用授权（EUA），在FDA发布的新闻稿中，FDA局长Stephen M. Hahn博士表示，在提高测试效率和避免试剂短缺方面，这一检测取得了突破性的进展。利用唾液样本来检测新冠病毒的概念并不新颖，FDA此前也已经为4款
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
全球唯一突破性生物疗法：东沛制药治疗神经营养性角膜炎新药欧适维®在华获批
2020年8月20日，意大利制药企业东沛制药宣布，中国国家药品监督管理局已批准其塞奈吉明滴眼液（欧适维®）用于治疗中度或重度神经营养性角膜炎（NK）——一种会导致角膜瘢痕形成和视力下降的罕见进展性眼病。
首个突破性疗法花落传奇 国产创新药未来还要面对哪些挑战？
8月5日，国家药监局药品评审中心（CDE）在其官网上对首个拟突破性疗法品种进行了公示。公示信息显示，由南京传奇生物报审的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂），经CDE审核同意纳入突破性治疗程序。根据国家药监局7月8日发布的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》的规定，公示5日内无异议的（药品）即纳入突破性治疗药物
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
